FDA financia proyectos de validación de biomarcadores digitales centrados en endpoints de wearables

Los endpoints derivados de wearables se acercan a la aceptabilidad regulatoria para IND y NDA submissions, ya que proyectos demostrativos financiados por la FDA en Massachusetts General Hospital, Biosensics LLC y la University of Rochester avanzan en la validación clínica de tecnologías de salud digitales (DHTs) en tres indicaciones neurológicas raras.

Los tres proyectos apuntan a brechas de medición distintas. Massachusetts General Hospital está completando la usabilidad y la validación clínica de velocidad de zancada percentil 95 (SV95C) como endpoint secundario o exploratorio en ensayos de Fase II y III de ALS, estableciendo validez de constructo, capacidad de respuesta longitudinal y umbrales de cambio clínicamente significativos dentro del paciente mediante la metodología Global Rating of Change. Para los equipos de asuntos regulatorios que preparan programas de ALS, la validez de constructo y los datos de rendimiento del endpoint generados aquí serán directamente relevantes para las secciones de justificación del endpoint en protocolos de ensayo y presentaciones.

Biosensics LLC busca la validación de sensores wearables en CMT1A, cubriendo métricas de foot drop, métricas de deambulación adquiridas de forma pasiva durante las actividades de la vida diaria y métricas de uso del miembro superior. El diseño del estudio enfatiza la evaluación objetiva, escalable y en el hogar junto con la medición estandarizada en clínica, abordando una preocupación central de 21 CFR Part 312 relacionada con la fiabilidad del endpoint en entornos de recogida descentralizados. Los componentes de entrevistas a pacientes que examinan la percepción de facilidad de uso y la actitud hacia la tecnología también informarán los requisitos de documentación de usabilidad bajo el marco de orientación sobre DHT de la FDA de 2023.

El proyecto MEND-HD de la University of Rochester está evaluando la movilidad en las actividades diarias, la corea, la actividad física, la variabilidad de la frecuencia cardiaca y el sueño como endpoints remotos capturados de forma continua en etapas tempranas de la enfermedad de Huntington. El proyecto responde directamente a las limitaciones de las medidas tradicionales episódicas y subjetivas para detectar características motoras tempranas sutiles, una brecha que se vuelve operativamente significativa a medida que las intervenciones modificadoras de la enfermedad entran en fases avanzadas de desarrollo y requieren medidas de resultado sensibles y validadas. Se espera que los hallazgos informen esfuerzos de validación a mayor escala con posible aplicabilidad a otras indicaciones neurológicas.

Los tres proyectos están financiados a través de mecanismos de la FDA, incluyendo el Anuncio Amplio de Agencia y el Programa CERSI, posicionando los resultados como recursos de aprendizaje compartido para partes interesadas externas en lugar de datos propietarios del patrocinador. Los equipos de I+D y asuntos regulatorios que desarrollan endpoints habilitados por DHT deberían monitorizar los resultados publicados de estos proyectos como conjuntos de datos de referencia para presentaciones de calificación de herramientas de desarrollo de fármacos (Drug Development Tool) ante la FDA.

Los datos de validación de los estudios wearables de SV95C y CMT1A establecerán un precedente medible para el estándar de evidencia que la FDA espera cuando los patrocinadores propongan endpoints de movilidad digitales en programas de enfermedades neurológicas raras.

Fuente: FDA What's New: Drugs RSS Feed vía FDA.gov, 30 October 2026.