Oryzon logra un 95% de ORR en ensayo Fase Ib de LMA antes del giro planificado a Fase III

Con una tasa de respuesta global del 95% y un ensayo de Fase III planificado en el horizonte, Oryzon Genomics se aproxima a un punto de inflexión en preparación de CMC y fabricación para iadademstat, su inhibidor selectivo de LSD1, a medida que los datos de la Fase Ib maduran hacia los requisitos de escala pivotal. Los hallazgos actualizados de dos ensayos en curso se presentarán en sesiones de póster en la Reunión Anual 68.ª de la ASH, del 12 al 15 de diciembre de 2026, en Nueva Orleans.

El ensayo ALICE-2 (NCT06357182) evaluó iadademstat en una combinación tripleta con azacitidina y venetoclax en pacientes con LMA recién diagnosticada no aptos para tratamiento intensivo. Entre 19 pacientes evaluables para eficacia en el corte de datos de julio de 2026, la combinación produjo un ORR del 95%, una tasa de remisión completa compuesta (CRc) del 84% y una tasa de CR pura del 74%. La supervivencia global a 12 meses alcanzó el 76%, siendo la mediana de SG aún no alcanzada en la cohorte. En pacientes con enfermedad de riesgo intermedio o desfavorable según ELN2022, las tasas de SG a 12 meses fueron del 100% y 74%, respectivamente.

El ensayo FRIDA aportó resultados principales para iadademstat combinado con gilteritinib en LMA con mutación FLT3 refractaria y fuertemente pretratada, una población con opciones de rescate limitadas. En el nivel de dosis seleccionado como dosis recomendada para Fase 2, la tasa de CRc fue del 67%. Un tercer resumen cubre hallazgos en estadios tempranos en neoplasias mieloproliferativas, ampliando la justificación mecanicista de la inhibición de LSD1 más allá de la LMA hacia indicaciones hematológicas afines.

Para los equipos de fabricación y desarrollo de procesos, la transición de la Fase Ib al planificado ensayo de fase III ALICE-3 requerirá paquetes documentados de validación de procesos, estrategias analíticas de control más estrictas y planificación de continuidad de la cadena de suministro coherente con las expectativas del sistema de calidad farmacéutica ICH Q10. Los inhibidores epigenéticos con ventanas terapéuticas estrechas suelen exigir un perfilado riguroso de impurezas y datos de estabilidad antes de que se pueda fijar la fabricación de lotes a escala pivotal. La completitud del reclutamiento en ALICE-2 proporciona una población de pacientes y un régimen de dosificación definidos, lo que afina el trabajo de establecimiento de especificaciones por delante.

Los tres resúmenes aceptados en ASH, incluido el conjunto de datos completamente reclutado de ALICE-2, establecerán la base probatoria frente a la cual se evaluará el protocolo de Fase III y su paquete CMC asociado.

Fuente: Oryzon Genomics vía comunicado de prensa de la compañía, 4 de noviembre de 2026.