Teva presenta datos de fase 3 y OLE de ecopipam que respaldan la revisión prioritaria de la FDA para el síndrome de Tourette pediátrico

Con la solicitud de ecopipam actualmente en Revisión Prioritaria de la FDA, Teva Pharmaceuticals ha publicado un conjunto de datos consolidado que los equipos de garantía de calidad y de regulación en sitios de fabricación pediátrica del SNC deberían comenzar a seguir ahora. Los datos, presentados en el International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders en Seúl (4–8 de octubre de 2026), abarcan un análisis post hoc combinado, un informe interino de una extensión abierta y hallazgos por subgrupos sobre comorbilidades psiquiátricas.

El análisis post hoc combinado se basó en 292 pacientes en ensayos de Fase 2b y Fase 3. En las primeras ocho semanas tras iniciar ecopipam, el 69,8% de los participantes logró una mejoría clínicamente significativa en la Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score (YGTSS-TTS), definida como una reducción del 25% o más. Somnolencia y cefalea fueron los acontecimientos adversos informados con mayor frecuencia, concentrados en esa misma ventana de exposición temprana.

Los datos de durabilidad a largo plazo provienen de un análisis interino de un estudio de extensión abierta en curso de 36 meses. De 118 pacientes con una exposición media al tratamiento de 14,9 meses, ecopipam mantuvo la supresión clínicamente significativa de los tics hasta los 18 meses, con una reducción media del YGTSS-TTS del 45,6%. No se identificaron nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos informados con mayor frecuencia en esta etapa incluyeron nasofaringitis, infección del tracto respiratorio superior, ansiedad, diarrea, influenza, pirexia e insomnio.

Un análisis post hoc por subgrupos, separado, de 216 participantes de Fase 3 evaluó el efecto de las condiciones psiquiátricas concurrentes, incluidas ADHD, OCD, ansiedad y depresión. Las reducciones en la gravedad de los tics y los perfiles generales de tolerabilidad fueron coherentes entre los pacientes con al menos una condición concurrente (n=129) y los que no la tenían (n=87), un hallazgo que amplía el perfil de población elegible relevante para el etiquetado y la planificación de farmacovigilancia post-aprobación.

Ecopipam es un novedoso de primera clase y selectivo antagonista del receptor de dopamina D1, mecánicamente distinto de todas las terapias actualmente disponibles para el síndrome de Tourette. Si se aprobara, representaría el primer tratamiento nuevo para la indicación en más de una década y el primer mecanismo de acción novedoso en más de 50 años, un perfil que conlleva consideraciones específicas de formulación, estabilidad y validación de procesos para cualquier sitio que se prepare para fabricar a escala comercial.

El estudio de extensión abierta de 36 meses continúa en curso, y el conjunto de datos completo al finalizar el estudio será el próximo punto de referencia medible para la planificación de preparación regulatoria y de fabricación.

Fuente: Teva Pharmaceuticals vía GlobeNewswire, 2 de octubre de 2026.