FDA finanziert Validierungsprojekte für digitale Biomarker mit Fokus auf Wearable-Endpunkte

Von Wearables abgeleitete Endpunkte rücken in Richtung regulatorischer Akzeptanz für IND- und NDA-Einreichungen, da von der FDA finanzierte Demonstrationsprojekte am Massachusetts General Hospital, bei Biosensics LLC und der University of Rochester die klinische Validierung digitaler Gesundheitstechnologien (DHTs) in drei seltenen neurologischen Indikationen vorantreiben.

Die drei Projekte zielen auf unterschiedliche Messlücken ab. Das Massachusetts General Hospital schließt die Gebrauchstauglichkeits- und klinische Validierung von Schrittgeschwindigkeit 95. Perzentil (SV95C) als sekundärem oder explorativem Endpunkt in Phase-II- und Phase-III-ALS-Studien ab und stellt Konstruktvalidität, longitudinale Reaktionsfähigkeit und klinisch bedeutsame innerhalb-Patienten-Veränderungsschwellen mithilfe der Global Rating of Change-Methodik fest. Für Regulatory-Affairs-Teams, die ALS-Programme vorbereiten, sind die hier erzeugten Daten zur Konstruktvalidität und zur Endpunkt-Performance direkt relevant für die Rechtfertigungsabschnitte zu Endpunkten in Studienprotokollen und Einreichungen.

Biosensics LLC verfolgt die Validierung von Wearable-Sensoren bei CMT1A und deckt dabei Fußheberminderungsmetriken, passiv während Alltagsaktivitäten erfasste Ambulationsmetriken sowie Metriken zur Nutzung der oberen Extremität ab. Das Studiendesign betont objektive, skalierbare Assessments zu Hause neben standardisierten Messungen in der Klinik und adressiert eine zentrale 21 CFR Teil 312-Fragestellung hinsichtlich der Zuverlässigkeit von Endpunkten über dezentralisierte Erhebungsumgebungen hinweg. Patienteninterview-Komponenten, die die wahrgenommene Benutzerfreundlichkeit und die Einstellung gegenüber der Technologie untersuchen, werden zudem die Anforderungen an die Gebrauchstauglichkeitsdokumentation im Rahmen des DHT-Leitfadens der FDA von 2023 informieren.

Das MEND-HD-Projekt der University of Rochester bewertet Mobilität im Alltag, Chorea, körperliche Aktivität, Herzfrequenzvariabilität und Schlaf als kontinuierlich erfasste Remote-Endpunkte bei frühstadialer Huntington-Krankheit. Das Projekt reagiert direkt auf die Einschränkungen episodischer, subjektiver traditioneller Messungen bei der Erkennung subtiler frühe motorischer Merkmale — eine Lücke, die operational bedeutsam wird, wenn krankheitsmodifizierende Interventionen in späte Entwicklungsphasen eintreten und empfindliche, validierte Ergebnismaße erfordern. Die Ergebnisse sollen größere Validierungsbemühungen informieren, mit potenzieller Anwendbarkeit auf andere neurologische Indikationen.

Alle drei Projekte werden durch FDA-Mechanismen finanziert, darunter die Broad Agency Announcement und das CERSI-Programm, wodurch die Ergebnisse eher als geteilte Lernressourcen für externe Interessengruppen denn als proprietäre Sponsorendaten positioniert werden. F&E- und Regulatory-Affairs-Teams, die DHT-gestützte Endpunkte entwickeln, sollten veröffentlichte Ergebnisse aus diesen Projekten als Referenzdatensätze für Einreichungen zur Endpunktqualifizierung im Rahmen des Drug Development Tool-Qualifizierungsprogramms der FDA beobachten.

Validierungsdaten aus den SV95C- und CMT1A-Wearable-Studien werden einen messbaren Präzedenzfall für den Evidenzstandard setzen, den die FDA erwartet, wenn Sponsoren digitale Mobilitätsendpunkte in Programmen für seltene neurologische Erkrankungen vorschlagen.

Quelle: FDA What's New: Drugs RSS Feed via FDA.gov, 30 October 2026.