Teva stellt Phase‑3- und OLE‑Daten zu Ecopipam vor, die die FDA-Prioritätsprüfung für pädiatrisches Tourette-Syndrom unterstützen

Mit dem Antrag für ecopipam, der derzeit unter FDA-Prioritätsprüfung, steht, hat Teva Pharmaceuticals einen konsolidierten Datensatz veröffentlicht, den QA- und Regulatory-Verantwortliche an pädiatrischen CNS-Fertigungsstandorten jetzt beginnen sollten zu verfolgen. Die auf dem International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders in Seoul (4.–8. Oktober 2026) präsentierten Daten umfassen eine gepoolte post-hoc-Analyse, eine Zwischenauswertung einer offenen Verlängerungsstudie und Subgruppenbefunde zu komorbiden psychiatrischen Erkrankungen.

Die gepoolte post-hoc-Analyse basierte auf 292 Patienten aus Phase-2b- und Phase-3-Studien. Innerhalb von acht Wochen nach Beginn der Behandlung mit ecopipam erreichten 69,8 % der Teilnehmer eine klinisch bedeutsame Verbesserung auf der Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score (YGTSS-TTS), definiert als eine Verringerung um 25 % oder mehr. Somnolenz und Kopfschmerzen waren die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse, die sich auf denselben frühen Expositionszeitraum konzentrierten.

Langfristige Haltbarkeitsdaten stammen aus einer Zwischenanalyse einer laufenden 36-monatigen offenen Verlängerungsstudie. Von 118 Patienten mit einer medianen Behandlungsdauer von 14,9 Monaten hielt ecopipam die klinisch bedeutsame Tic-Unterdrückung bis 18 Monate aufrecht, mit einer mittleren YGTSS-TTS-Reduktion von 45,6 %. Es wurden keine neuen Sicherheitsrisiken identifiziert. Häufig berichtete unerwünschte Ereignisse in diesem Stadium waren Nasopharyngitis, Infektionen der oberen Atemwege, Angst, Durchfall, Influenza, Pyrexie und Insomnie.

Eine separate post-hoc-Subgruppenanalyse von 216 Phase-3-Teilnehmern untersuchte die Auswirkungen gleichzeitig auftretender psychiatrischer Erkrankungen, einschließlich ADHD, OCD, Angst und Depression. Die Reduktionen der Tic-Schwere und die Gesamtverträglichkeitsprofile waren zwischen Patienten mit mindestens einer komorbiden Erkrankung (n=129) und denen ohne (n=87) konsistent, ein Befund, der das für Kennzeichnung und Pharmakovigilanzplanung nach Zulassung relevante potenzielle Patientenspektrum erweitert.

Ecopipam ist ein First-in-class selektiver D1-Dopaminrezeptor-Antagonist, mechanistisch von allen derzeit verfügbaren Therapien bei Tourette-Syndrom unterscheidbar. Wenn zugelassen, würde es die erste neue Behandlung für diese Indikation seit über einem Jahrzehnt und den ersten neuartigen Wirkmechanismus seit mehr als 50 Jahren darstellen, ein Profil, das für jeden Standort, der sich auf die Herstellung im kommerziellen Maßstab vorbereitet, besondere Überlegungen zu Formulierung, Stabilität und Prozessvalidierung mit sich bringt.

Die 36-monatige offene Verlängerungsstudie läuft weiterhin, und der vollständige Datensatz zum Abschluss der Studie wird der nächste messbare Meilenstein für die Planung der regulatorischen und produktionstechnischen Einsatzbereitschaft sein.

Quelle: Teva Pharmaceuticals via GlobeNewswire, 2. Oktober 2026.