MaaT Pharma traslada MaaT034 a la vía de la FDA tras el rechazo de Xervyteg en la UE

El revés regulatorio doble de MaaT Pharma y su cambio de rumbo tienen implicaciones directas para los equipos de CMC y asuntos regulatorios que navegan estrategias de desarrollo multijurisdiccionales: CHMP ha mantenido su opinión negativa sobre la Solicitud de Autorización de Comercialización Condicional para MaaT013 (Xervyteg®) tras la reexaminación, cerrando la vía de aprobación condicionada en Europa y obligando a una reorientación completa hacia un programa aleatorizado de Fase 3.

El ensayo de registro propuesto, denominado PHOENIX, está diseñado para respaldar futuras presentaciones en EE. UU., Europa y otros territorios seleccionados, con la finalización del protocolo informada por comentarios de una interacción Tipo C con la FDA. Esa interacción proporciona un marco regulatorio para las actividades de desarrollo en EE. UU., una señal significativa para los responsables de asuntos regulatorios que evalúan cómo se puede aprovechar el compromiso con la FDA tras un resultado negativo de la EMA.

Para MaaT034, la compañía ha programado una reunión pre-IND centrada en CMC con la FDA para octubre de 2026. El encuadre explícito en CMC de esa reunión es notable: señala que los controles de fabricación, la caracterización del proceso y el desarrollo de métodos analíticos son los elementos limitantes a corto plazo para la presentación de un IND en EE. UU., no el diseño clínico. Los directores de calidad y los responsables de CMC en programas comparables de microbioma o biológicos deberían interpretar esto como un recordatorio de que las agencias regulatorias están examinando la preparación de fabricación temprano en la secuencia de desarrollo.

En lo financiero, el panorama está limitado. Los ingresos cayeron a €1.1 million en el 1S de 2026 desde €2.4 million in H1 2025, reflejando en gran medida la transición del Programa de Acceso Temprano europeo a Clinigen bajo un acuerdo de licencia con vigencia desde el 1 de enero de 2026. La demanda de pacientes dentro del EAP se mantuvo estable a nivel mundial, pero la estructura de ingresos ha cambiado. El efectivo y equivalentes de efectivo ascendían a €17.1 million al 30 de junio de 2026, con la pista de financiación ahora estimada para alcanzar solo diciembre de 2026 según el plan operativo actual.

La compañía está explorando activamente oportunidades de financiación y asociaciones estratégicas. Se han emitido más de 550 autorizaciones del Programa de Acceso Temprano en 14 países desde 2019, y el conjunto de datos del mundo real CHRONOS, publicado en Trasplante de médula ósea en abril de 2026, informó una supervivencia global a 12 meses del 29% y un GI-ORR a Día 28 del 37% en pacientes con GI-aGvHD refractario a esteroides de tercera línea tratados fuera de terapias basadas en microbioma, proporcionando un contexto comparativo para el diseño del ensayo PHOENIX.

La reunión pre-IND de octubre de 2026 con la FDA sobre las actividades CMC de MaaT034 servirá como un indicador temprano de si la preparación de fabricación de la compañía puede respaldar una línea temporal creíble para la presentación de un IND dentro de su posición de efectivo actual.

Fuente: MaaT Pharma mediante comunicado corporativo, 29 de septiembre de 2026.