La FDA finance des projets de validation de biomarqueurs numériques ciblant des critères d'évaluation basés sur des dispositifs portables

Les critères d'évaluation dérivés des dispositifs portables se rapprochent de l'acceptabilité réglementaire pour dossiers IND et NDA, alors que des projets de démonstration financés par la FDA au Massachusetts General Hospital, chez Biosensics LLC et à l'University of Rochester font progresser la validation clinique des technologies de santé numériques (DHT) dans trois indications neurologiques rares.

Les trois projets ciblent des lacunes de mesure distinctes. Le Massachusetts General Hospital mène à bien l'évaluation d'utilisabilité et la validation clinique de vitesse de pas 95e centile (SV95C) en tant que critère secondaire ou exploratoire dans des essais de phase II et III sur la SLA, établissant la validité de construit, la réactivité longitudinale et des seuils de changement intra‑patient cliniquement significatifs en utilisant la méthodologie Global Rating of Change. Pour les équipes des affaires réglementaires préparant des programmes SLA, la validité de construit et les données de performance du critère générées ici seront directement pertinentes pour les sections de justification des critères d'évaluation dans les protocoles d'essai et les dossiers soumis.

Biosensics LLC poursuit la validation de capteurs portables dans la CMT1A, couvrant les métriques de foot drop, les métriques d'ambulation acquises de manière passive lors des activités de la vie quotidienne, et les métriques d'utilisation des membres supérieurs. Le plan d'étude met l'accent sur une évaluation objective, évolutive et à domicile parallèlement aux mesures standardisées en clinique, traitant une préoccupation centrale de 21 CFR Part 312. Les composantes d'entretien auprès des patients examinant la facilité d'utilisation perçue et l'attitude envers la technologie informeront également les exigences de documentation d'utilisabilité dans le cadre du dispositif d'orientation DHT de la FDA de 2023.

Le projet MEND‑HD de l'University of Rochester évalue la mobilité dans les activités quotidiennes, la chorée, l'activité physique, la variabilité de la fréquence cardiaque et le sommeil comme critères d'évaluation à distance capturés en continu dans la phase précoce de la maladie de Huntington. Le projet répond directement aux limites des mesures traditionnelles épisodiques et subjectives pour détecter des caractéristiques motrices précoces subtiles, une lacune qui devient opérationnellement significative à mesure que les interventions modifiant la maladie entrent en développement avancé et nécessitent des mesures d'issue sensibles et validées. Les résultats devraient éclairer des efforts de validation à plus grande échelle avec une applicabilité potentielle à d'autres indications neurologiques.

Les trois projets sont financés via des mécanismes de la FDA incluant le Annonce d'agence à large diffusion et le programme CERSI, positionnant les résultats comme des ressources d'apprentissage partagées pour les parties prenantes externes plutôt que comme des données propriétaires de sponsors. Les équipes R&D et des affaires réglementaires développant des critères DHT‑activés devraient surveiller les publications issues de ces projets comme jeux de données de référence pour les soumissions de qualification de critères auprès du programme de qualification d'outils de développement pharmaceutique de la FDA.

Les données de validation issues des études sur le SV95C et la CMT1A établiraient un précédent mesurable pour le niveau de preuve attendu par la FDA lorsque des sponsors proposent des critères de mobilité numériques dans des programmes de maladies neurologiques rares.

Source : Fil RSS « What's New: Drugs » de la FDA via FDA.gov, 30 octobre 2026.