La FDA met fin à l’approvisionnement élargi en dompéridone ; nouvelle voie d’importation via IND ouverte

Le fournisseur unique de comprimés de domperidone pour accès élargi IND n1t plus sur le marché, laissant les cliniciens-investigateurs sans voie de distribution et faisant peser la responsabilité de l1approvisionnement sur les professionnels de santé individuels. La FDA a confirmé en août 2025 que l1puisement des stocks est désormais effectif suite à une date limite en septembre 2025, clôturant un programme qui desservait des patients atteints de troubles réfractaires de la motricité gastro-intestinale, notamment la gastroparésie, la maladie de reflux gastro-œsophagien avec symptômes du haut de l1appareil digestif, et la constipation chronique.

La sortie du fournisseur trouve son origine dans un transfert de propriété fin 2022 dont la FDA a été informée à l1époque. Les efforts provisoires pour identifier une source nationale alternative se sont révélés infructueux. Pour les équipes des affaires réglementaires, cette chronologie illustre une vulnérabilité structurelle des programmes de médicament expérimental à source unique : un intervalle de trois ans entre la notification et l1puisement des stocks n1a toujours pas permis de trouver un remplaçant qualifié, soulignant la difficulté de mettre en place des alternatives conformes pour des agents non approuvés dans des délais contraints.

Une voie est possible, bien quelle impose une lourde charge réglementaire. Les cliniciens-investigateurs qui identifient un nouveau fournisseur peuvent soumettre un nouvel expanded access IND. Lorsque ce fournisseur opère en dehors des États-Unis, le clinicien-investigateur doit satisfaire aux exigences d1importation de 21 CFR 312.110(a) avant qu1un médicament expérimental ne franchisse la frontière. La FDA a indiqué quelle aiderait les promoteurs une fois qu1un fournisseur qualifiant serait identifié, mais lagence n1a nommé aucun candidat.

Le contexte réglementaire ajoute une complexité supplémentaire. Domperidone n1est pas approuvé pour lusage humain aux États-Unis, et un avertissement de la FDA en 2004 a établi que la distribution de produits contenant de la domperidone en dehors du cadre dun IND est illégale. La préparation magistrale (compounding) n1est pas une solution acceptable : la domperidone ne remplit pas les conditions de préparation en officine ou de fabrication en vertu des articles 503A ou 503B du Federal Food, Drug, and Cosmetic Act. Lassurance qualité pour un produit importé illégalement ou préparé en officine ne peut être garantie, une préoccupation qui comporte des implications GMP directes pour tout établissement ou promoteur tenté de combler la pénurie par des voies informelles.

La documentation de sécurité jointe à lavis de clôture renforce la raison pour laquelle lapprovisionnement informel comporte un risque inacceptable. Lavertissement cardiaque de la FDA de 2004 reste en vigueur, invoquant des arythmies, un arrêt cardiaque et des morts subites comme risques dépendant de la dose. Une revue de cas de la FDA en 2023 a également identifié une association potentielle entre événements indésirables neuropsychiatriques, y compris idées suicidaires et idées homicides, et larrêt brutal ou progressif de la domperidone utilisée pour la lactation, ajoutant une dimension de pharmacovigilance que tout nouveau promoteur d1IND devrait aborder dans son plan de notification de sécurité.

Les promoteurs détenant actuellement un expanded access IND actif pour la domperidone devraient documenter dès maintenant leur évaluation de contingence, car la volonté de la FDA de sengager sur de nouvelles soumissions est subordonnée à lidentification préalable d1un fournisseur.

Source : FDA Office of Drug Information via FDA.gov Drugs RSS Feed, 1er octobre 2026 ; notifications originales datées du 4 août 2025 et du 11 décembre 2024.