Il 21st Century Cures Act della FDA rimodella l'autorità sulle EUA e i poteri di deroga GMP per i produttori di MCM

Gli obblighi di conformità GMP non scompaiono durante un'emergenza sanitaria pubblica, ma nell'ambito del 21st Century Cures Act (H.R. 34; PL: 114-255), firmato in legge il 13 dicembre 2016, la FDA ha l'autorità esplicita di derogare ai requisiti di Current Good Manufacturing Practice quando concede Emergency Use Authorizations per contromisure mediche (MCM). Per i responsabili degli stabilimenti e i direttori QA che elaborano protocolli di preparazione alle emergenze, questa deroga statutaria definisce sia il tetto della flessibilità normativa sia il pavimento del rischio documentale.

La Sezione 3088 del Cures Act modifica l'autorità della FDA sulle EUA ai sensi della sezione 564 del FD&C Act per estendere le disposizioni sull'uso di emergenza ai farmaci per animali, compreso il potere di derogare alla conformità cGMP, emettere ordini di dispensazione d'emergenza, rendere disponibili le CDC Emergency Use Instructions e prolungare le date di scadenza dei prodotti. La guida della FDA del 2017, Autorizzazione all'Uso di Emergenza per Prodotti Medici e Autorità Correlate, si applica a questa autorità ampliata, sebbene l'agenzia abbia riconosciuto che le questioni nuove legate alle EUA per farmaci veterinari saranno affrontate man mano che si accumulerà l'esperienza operativa.

Oltre agli aspetti meccanici delle EUA, il Cures Act ha introdotto un programma di priority review voucher (PRV) per MCM contro minacce materiali ai sensi della sezione 3086, codificato in 21 U.S. Code § 360bbb-4a. All'approvazione di una domanda MCM qualificante, la FDA assegna un PRV che può essere utilizzato dal beneficiario o venduto a un altro sponsor. Un PRV converte una tempistica di revisione standard di 10 mesi in un obiettivo di revisione prioritaria di 6 mesi, una compressione significativa per qualsiasi produttore che porti un asset MCM in fase avanzata lungo il percorso di approvazione.

Altre disposizioni del Cures Act con rilevanza operativa includono il supporto per disegni di studi adattativi complessi, framework di real-world evidence, un programma Limited Populations Antibacterial and Antifungal Drug e l'armonizzazione delle protezioni per i soggetti umani della FDA con la Federal Policy for the Protection of Human Subjects (the Common Rule). Una proposta di regolamento che attua la sezione 3024, relativa alle deroghe del consenso informato per studi a rischio minimo, ha completato il periodo di commento nel marzo 2019; la FDA ha indicato che ritirerà la guida associata una volta che tali norme entreranno in vigore.

Per i responsabili degli affari regolatori, la bozza di guida sul programma PRV, pubblicata il 17 gennaio 2018, rimane il riferimento operativo per i criteri di idoneità, e monitorare i voucher MCM per minacce materiali emessi e riscattati fornisce un segnale pratico dell'attività della pipeline nel settore delle contromisure.

Il grado in cui i produttori possono rendere operativi i provvedimenti di deroga cGMP all'interno dei loro site master file e delle SOP di risposta alle emergenze determinerà la rapidità con cui forniture conformi potranno raggiungere i canali autorizzati quando un EUA viene attivato.

Fonte: FDA via What's New: Drugs RSS Feed, 28 ottobre 2026.