MaaT Pharma raggiunge l'endpoint primario di sicurezza nello studio PICASSO

I dati di sicurezza e fattibilità per i live biotherapeutic products somministrati insieme agli immune checkpoint inhibitors rimangono scarsi, rendendo i risultati preliminari di PICASSO di MaaT Pharma un punto di riferimento per i team di qualità e regolatorio che monitorano lo sviluppo degli LBP nell'ambito dei quadri normativi EMA e FDA in evoluzione. Lo studio di fase 2a sponsorizzato da investigatori, condotto da AP-HP in collaborazione con INRAe e Gustave Roussy, ha valutato MaaT013 (Xervyteg®) aggiunto a ipilimumab e nivolumab in 70 pazienti con melanoma metastatico naive al trattamento in cinque centri francesi.

Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario: non è stata osservata una differenza statisticamente significativa in Eventi avversi di grado 3 o superiore tra il braccio MaaT013 e il placebo. Il profilo di sicurezza è risultato sostanzialmente coerente con il profilo noto della terapia combinata ipilimumab-nivolumab, fornendo un dataset controllato sulla tolerabilità quando una terapia dell'ecosistema del microbioma viene sovrapposta ai regimi duali di inibitori del checkpoint immunitario.

I tassi di risposta, endpoint secondario principale, sono stati comparabili tra i bracci e in linea con i risultati precedentemente riportati per ipilimumab-nivolumab. È notevole che la somministrazione di MaaT013 abbia prodotto aumenti statisticamente significativi della ricchezza e della diversità del microbioma rispetto al placebo, confermando l'attività biologica del prodotto. Analisi esplorative indicano inoltre che la composizione basale del microbioma prima del trattamento potrebbe influenzare la risposta clinica, una scoperta con implicazioni dirette per i protocolli di stratificazione dei pazienti e, a monte, per le specifiche di rilascio dei lotti e i criteri di selezione dei donatori nella produzione di LBP.

Questi risultati derivano esclusivamente dalla disclosure nel sistema EU Clinical Trials Information System (CTIS) presentata dagli investigatori di PICASSO e non costituiscono una pubblicazione scientifica definitiva. I risultati completi e le analisi sono programmati per la presentazione in un futuro congresso scientifico. Per i responsabili QA e regolatori, vale la pena notare la stessa via di presentazione al CTIS: i dati sono entrati nel dominio pubblico tramite disclosure obbligatoria nel registro piuttosto che attraverso una pubblicazione peer-reviewed, un modello destinato probabilmente a diventare più comune man mano che i requisiti di trasparenza del Regolamento dell'UE sui trial clinici maturano.

Il CEO di MaaT Pharma, Hervé Affagard, ha indicato che i risultati informeranno la strategia di selezione dei pazienti e l'impostazione del trattamento mentre la società avanza MaaT034 nei pazienti refrattari a ICI, il prossimo programma nella sua pipeline sul microbioma.

Le analisi longitudinali pianificate sul microbioma e sui biomarcatori da PICASSO, una volta pubblicate, forniranno una base più granulare per definire gli attributi critici di qualità rilevanti per la convalida del processo degli LBP e la consistenza dei lotti.

Fonte: MaaT Pharma tramite comunicato aziendale e EU Clinical Trials Information System (CTIS), 6 November 2026.