Teva presenta i dati di Fase 3 e OLE su ecopipam a supporto della Priority Review FDA per la sindrome di Tourette pediatrica

Con la domanda per ecopipam attualmente in FDA Priority Review, Teva Pharmaceuticals ha diffuso un dataset consolidato che i responsabili QA e regolatori nei siti di produzione pediatrici del CNS dovrebbero iniziare a monitorare ora. I dati, presentati all'International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders a Seoul (4–8 ottobre 2026), comprendono un'analisi post hoc pooled, i risultati interim di un'estensione in aperto e i riscontri di sottogruppi su comorbilità psichiatriche.

L'analisi post hoc pooled ha preso in esame 292 pazienti in Phase 2b and Phase 3 trials. Entro otto settimane dall'inizio di ecopipam, il 69,8% dei partecipanti ha ottenuto un miglioramento clinicamente significativo sulla Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score (YGTSS-TTS), definito come una riduzione del 25% o più. Sonnolenza e cefalea sono stati gli eventi avversi più comunemente riportati, concentrati nella stessa finestra di esposizione precoce.

I dati sulla durabilità a lungo termine provengono da un'analisi interim di uno studio di estensione in aperto di 36 mesi in corso. Dei 118 pazienti con una esposizione mediana al trattamento di 14,9 mesi, ecopipam ha mantenuto una soppressione dei tic clinicamente significativa fino a 18 mesi, con una riduzione media del YGTSS-TTS del 45,6%. Non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Gli eventi avversi comunemente riportati in questa fase includevano nasofaringite, infezione delle vie respiratorie superiori, ansia, diarrea, influenza, piressia e insonnia.

Una separata analisi post hoc di sottogruppo su 216 partecipanti di Phase 3 ha valutato l'effetto delle condizioni psichiatriche coesistenti, inclusi ADHD, OCD, ansia e depressione. Le riduzioni della gravità dei tic e i profili complessivi di tolerabilità sono risultati coerenti tra i pazienti con almeno una condizione coesistente (n=129) e quelli senza (n=87), un riscontro che amplia il profilo della popolazione eleggibile rilevante per l'etichettatura e la pianificazione della farmacovigilanza post-approvazione.

Ecopipam è un first-in-class selettivo D1 dopamine receptor antagonist, meccanicisticamente distinto da tutte le terapie attualmente disponibili per la sindrome di Tourette. Se approvato, rappresenterebbe la prima nuova terapia per l'indicazione in oltre un decennio e il primo nuovo meccanismo d'azione in più di 50 anni, un profilo che comporta considerazioni specifiche su formulazione, stabilità e convalida dei processi per qualsiasi sito che si prepari a produrre su scala commerciale.

Lo studio di estensione in aperto di 36 mesi è ancora in corso e il dataset completo al termine dello studio sarà il prossimo punto misurabile per la pianificazione della readiness regolatoria e produttiva.

Fonte: Teva Pharmaceuticals via GlobeNewswire, 2 ottobre 2026.