Intelligenza artificiale e apprendimento automatico che trasformano la scoperta di farmaci

Sviluppare nuovi farmaci e prodotti farmaceutici è un processo complesso, che richiede molte risorse e comporta costi elevati, con un tasso di insuccesso inimmaginabilmente alto. Per ridurre il carico complessivo e soddisfare i rigorosi requisiti della scoperta di farmaci, le aziende farmaceutiche cercano di integrare l'intelligenza artificiale (AI) e il machine learning (ML) nei loro processi di discovery. Sistemi basati su AI sono già stati incorporati in vari processi operativi delle aziende farmaceutiche. Ad esempio, GenAI e chatbot basati su AI vengono utilizzati regolarmente.

L'integrazione di AI e ML nella scoperta di farmaci è promettente. Le soluzioni basate su AI e ML hanno migliorato l'efficienza e i tassi di successo di diversi processi in numerose industrie. Questo potenziale può essere trasferito anche alla discovery di farmaci. Tuttavia, poiché la scoperta di farmaci è un processo complesso, le soluzioni AI e ML possono essere integrate in diversi passaggi chiave per accelerare i tempi.



Qual è l'ambito?

AI e ML possono trasformare la discovery di farmaci contribuendo ad alcune aree chiave della pipeline di discovery:

Identificazione e validazione dei target

L'identificazione dei target richiede molto tempo perché i ricercatori devono analizzare migliaia di proteine e molecole provenienti da campioni di pazienti per individuare quelle che svolgono ruoli chiave nella trasmissione e nella progressione della malattia. I modelli di AI e ML possono analizzare grandi set di dati per identificare nuovi target farmacologici, riducendo il tempo necessario. Inoltre, i modelli ML possono prevedere geni e proteine associati alla malattia nei pazienti, che devono solo essere verificati, accelerando la timeline dello sviluppo del farmaco.

Screening dei candidati composti

Lo screening dei candidati comporta il test dei composti sul target identificato per determinarne il potenziale terapeutico. Tuttavia, esistono migliaia di librerie da esaminare, rendendo questo processo dispendioso in termini di tempo e risorse. I modelli AI possono invece analizzare le librerie disponibili e elencare i composti prospettici.

Predizione delle interazioni tra farmaci ed effetti collaterali

I modelli AI e ML addestrati su dati di interazione molecolare possono prevedere gli effetti avversi dei candidati farmaci quando usati con altri farmaci. Il candidato può quindi essere modificato per ridurre tali interazioni o effetti collaterali. Inoltre, questi modelli possono anche prevedere la tossicità a breve e lungo termine del candidato farmaco, prevenendo possibili interruzioni nelle fasi successive dello sviluppo.

Medicina personalizzata e sviluppo di farmaci di precisione

Con l'aumento dell'interesse per la medicina personalizzata e lo sviluppo di farmaci di precisione, i modelli AI e ML possono accelerarne l'integrazione. I modelli AI possono personalizzare il farmaco in base alla genetica del paziente, ai biomarcatori e allo stile di vita. I modelli ML possono prevedere le risposte alla medicina personalizzata.

Automazione dei processi

L'AI può anche automatizzare i processi di laboratorio coinvolti nello sviluppo di farmaci. Ad esempio, i modelli AI possono accelerare lo screening ad alto rendimento e i test farmacologici. I modelli ML possono analizzare i risultati di laboratorio e ottimizzare i processi sperimentali esistenti per raggiungere i benchmark.

AI e ML non sono più un sogno lontano: sono una realtà implementata da molte aziende farmaceutiche.

Chi usa AI e ML?

AlphaFold

Google Deepmind’s AlphaFold ha predetto oltre 200+ milioni di strutture proteiche. Il AlphaFold Server può prevedere come le proteine interagiscono con varie biomolecole. AlphaFold 3, il modello più recente riportato da Google Deepmind, può prevedere con precisione la struttura di proteine, ligandi, DNA, RNA e biomolecole e le loro interazioni con altri materiali.

BenevolentAI

BenevolentAI, o Benevolent Platform, è tra gli strumenti di scoperta e sviluppo di farmaci guidati dall'AI più studiati. La piattaforma usa l'AI per risolvere problemi specifici della discovery di farmaci. Può essere utilizzata per la valutazione dei biomarcatori e il drug repurposing.

La tecnologia può essere integrata nella piattaforma di un'azienda utilizzando le offerte di API di Benevolent.

Insilico MedicineInsilico Medicine offre una suite software per la discovery di farmaci chiamata Pharma.AI per accelerare il processo di discovery di farmaci. Chemistry42 è una piattaforma basata su ML che può essere utilizzata per trovare nuove molecole lead-like. inClinico può essere utilizzato per progettare e prevedere il tasso di successo degli studi clinici.

Atomwise

AtomNet di Atomwise utilizza una rete neurale convoluzionale profonda per la scoperta di farmaci. AtomNet facilita la scoperta di farmaci basata sulla struttura e attualmente sta affrontando oltre 600 target di malattie unici. La piattaforma è stata utilizzata attivamente per la ricerca farmacologica per più di 2 anni.

NVIDIA Clara Discovery

Clara Discovery di NVIDIA è una suite di framework, applicazioni e modelli potenziati dall'IA che consentono la scoperta computazionale di farmaci. Supporta flussi di lavoro genomici, pipeline CryoEM, screening virtuale, simulazione molecolare e predizione della struttura delle proteine.

Queste tecnologie vengono utilizzate per accelerare la scoperta di farmaci per soddisfare l'elevata domanda globale di medicinali più efficienti ed efficaci. Tuttavia, l'integrazione di soluzioni potenziate da AI e ML è ancora agli inizi, con poche aziende farmaceutiche che le integrano nelle operazioni ordinarie. Ciò è dovuto principalmente a tre sfide significative.

Sfide per AI e ML

Qualità e disponibilità dei dati

I modelli di AI e ML vengono addestrati su dati di alta qualità e richiedono dati strutturati di alta qualità per fornire risultati affidabili, accurati e riproducibili. Nella realtà, la maggior parte dei dati disponibili è di scarsa qualità, non strutturata e frammentata (proveniente da varie fonti), richiedendo un pre-processing dei dati. Inoltre, durante l'ottenimento e l'utilizzo di questi dati, le aziende farmaceutiche devono conformarsi alle linee guida locali e internazionali sulla privacy e sicurezza dei dati. Le sfide relative alla disponibilità, alla privacy e alla sicurezza dei dati devono essere affrontate prima che i modelli AI e ML possano essere integrati con successo e su larga scala.

Ostacoli normativi

I modelli di AI e ML mancano di supporto normativo perché non sono trasparenti nei risultati: il modello può raccomandare il Metodo A rispetto al Metodo B, ma non spiegherà il motivo sottostante a tale raccomandazione. Questo crea scetticismo tra gli stakeholder, comprese le autorità di regolamentazione, che sollevano preoccupazioni riguardo al quadro etico del modello. Pertanto, le linee guida normative sull'uso di modelli AI e ML sono ancora vaghe.Il supporto normativo (o l'opposizione) all'uso dell'AI nella scoperta di farmaci non è ancora stato stabilito, rendendo complicata l'implementazione dei modelli esistenti.

Ostacoli finanziari

Sebbene l'AI possa far risparmiare tempo e ridurre i costi durante lo sviluppo di farmaci, l'implementazione di modelli AI e ML è costosa. Le aziende devono assumere personale specializzato con competenze tecniche per sviluppare e addestrare i modelli. Spesso, questo può essere altrettanto costoso. Inoltre, dopo l'implementazione, le aziende devono assumere personale aggiuntivo per pre-processare tutti i dati disponibili in modo che possano essere utilizzati dal modello, il che aumenta il costo operativo giornaliero del modello.

Supereremo queste sfide?

Siamo ottimisti sul fatto che l'industria farmaceutica supererà questi ostacoli e che i modelli AI e ML verranno implementati. Anche se queste sfide sembrano piuttosto significative nel 2025, non lo saranno in retrospettiva. Se si ritiene affidabile l'ultimo rapporto su i costi di sviluppo inferiori di DeepSeek AI rispetto a ChatGPT, allora lo sviluppo di modelli AI e ML diventerà più economico, risultando in un'implementazione diffusa e un boom nella scoperta di farmaci.

Domande frequenti

1. Quali sono i benefici dell'apprendimento automatico nello sviluppo di farmaci?

L'apprendimento automatico migliora l'efficienza, riduce i costi e aumenta la precisione delle previsioni nella R&S dei farmaci.

2. L'IA può prevedere effetti collaterali e interazioni farmacologiche?

Sì, i modelli di IA possono prevedere potenziali effetti collaterali e interazioni, aiutando a evitare fallimenti nelle fasi successive.

3. Quali aziende utilizzano l'IA per la scoperta di farmaci?

Tra i leader figurano DeepMind (AlphaFold), BenevolentAI, Insilico Medicine, Atomwise e NVIDIA.