FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Ultomiris bei IgA-Nephropathie

Die U.S. Food and Drug Administration hat eine beschleunigte Zulassung für Ultomiris (ravulizumab-cwvz) erteilt, entwickelt von Alexion, AstraZeneca Rare Disease, zur Behandlung der IgA-Nephropathie (IgAN) bei Erwachsenen mit Risiko für einen raschen Krankheitsverlauf.

IgAN, auch bekannt als Berger-Krankheit, ist eine chronische Nierenerkrankung, die durch Ablagerungen von Immunglobulin A in den Nieren verursacht wird und zu Entzündungen und fortschreitendem Funktionsverlust der Nieren führt. Die Erkrankung betrifft schätzungsweise 130.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und bleibt eine der führenden Ursachen für Nierenversagen unter den primären glomerulären Erkrankungen.

Ultomiris ist ein langwirksamer C5-Komplementinhibitor, der nach einer Lade­dosis alle acht Wochen intravenös verabreicht wird. Die beschleunigte Zulassung der FDA basierte auf einer Reduktion der Proteinurie, einem Surrogatendpunkt, der voraussichtlich klinischen Nutzen vorhersagt. Bestätigende Studien sind erforderlich, um den klinischen Nutzen des Arzneimittels zu verifizieren und zu beschreiben.

Die Zulassung erweitert die bereits bestehenden Indikationen für Ultomiris, das bereits für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, atypisches hämolytisch‑urämisches Syndrom, generalisierte Myasthenia gravis und Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung zugelassen ist.

Als Komplementinhibitor trägt Ultomiris eine hervorgehobene Warnung (boxed warning) vor schweren Meningokokken­infektionen. Patienten müssen mindestens zwei Wochen vor Behandlungsbeginn gegen Meningokokken geimpft werden oder erhalten prophylaktische Antibiotika, falls das Medikament früher begonnen werden muss.

Der Weg der beschleunigten Zulassung ermöglicht es der FDA, Arzneimittel für schwere Erkrankungen auf Basis eines Surrogat- oder intermediären klinischen Endpunkts zuzulassen, während nach der Markteinführung bestätigende Daten erhoben werden, sodass Patienten früher Zugang zu vielversprechenden Therapien erhalten.