MaaT Pharma verlagert MaaT034 in Richtung FDA nach EU-Ablehnung von Xervyteg

MaaT Pharmas zweifacher Rückschlag im regulatorischen Bereich und die anschließende Neuorientierung haben direkte Auswirkungen auf CMC- und Regulatory-Affairs-Teams, die multijurisdiktionale Entwicklungsstrategien steuern: das CHMP hat seine negative Stellungnahme zum Antrag auf Bedingte Zulassung (Conditional Marketing Authorization) für MaaT013 (Xervyteg®) nach der erneuten Überprüfung aufrechterhalten, wodurch der europäische Weg zur bedingten Zulassung geschlossen wurde und eine vollständige Neuausrichtung hin zu einem randomisierten Phase-3-Programm erforderlich ist.

Die vorgeschlagene Registrierungsstudie mit dem Namen PHOENIX ist darauf ausgelegt, künftige Zulassungsanträge in den USA, Europa und ausgewählten anderen Regionen zu unterstützen; die Protokollfinalisierung wird durch das Feedback aus einer Type-C-Interaktion mit der FDA informiert. Diese Interaktion stellt einen regulatorischen Rahmen für US-Entwicklungsaktivitäten bereit und ist ein bedeutendes Signal für Regulatory-Affairs-Leiter, die bewerten, wie die FDA-Interaktion nach einem negativen EMA-Ergebnis genutzt werden kann.

Für MaaT034 hat das Unternehmen ein CMC-orientiertes Pre-IND-Meeting mit der FDA für Oktober 2026 angesetzt. Die explizite CMC-Ausrichtung dieses Treffens ist bemerkenswert: Sie signalisiert, dass Herstellungs­kontrollen, Prozesscharakterisierung und Entwicklung analytischer Methoden die kurzfristigen Gatekeeper für eine US-IND-Einreichung sind und nicht das Studiendesign. QA-Direktoren und CMC-Verantwortliche in vergleichbaren Mikrobiom- oder Biologika-Programmen sollten dies als Erinnerung lesen, dass Aufsichtsbehörden die Fertigungsbereitschaft früh im Entwicklungszyklus genau prüfen.

Finanziell ist das Bild eingeschränkt. Der Umsatz sank auf €1.1 million in H1 2026 von €2.4 million in H1 2025, was größtenteils die Übergabe des europäischen Early Access Program an Clinigen im Rahmen einer Lizenzvereinbarung zum 1. Januar 2026 widerspiegelt. Die Patientennachfrage innerhalb des EAP blieb weltweit stabil, doch hat sich die Umsatzstruktur verschoben. Die Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente beliefen sich zum 30. Juni 2026 auf €17.1 million, wobei die Cash-Runway nach dem aktuellen Betriebsplan nun voraussichtlich nur bis Dezember 2026 reicht.

Das Unternehmen prüft aktiv Finanzierungs- und strategische Partnerschaftsmöglichkeiten. Seit 2019 wurden in 14 Ländern mehr als 550 Early Access Program-Autorisierungen erteilt, und der CHRONOS Real-World-Datensatz, veröffentlicht in Knochenmarktransplantation im April 2026, berichtete über 29% 12‑monatiges Gesamtüberleben und 37% Day-28 GI-ORR bei drittliniigen steroidrefraktären GI-aGvHD-Patienten, die außerhalb mikrobiombasierter Therapien behandelt wurden, und liefert damit vergleichbaren Kontext für das PHOENIX-Studien­design.

Das Pre-IND-Meeting mit der FDA im Oktober 2026 zu den CMC-Aktivitäten von MaaT034 wird als früher Indikator dafür dienen, ob die Herstellungsbereitschaft des Unternehmens eine glaubwürdige IND-Einreichungsfrist innerhalb der aktuellen Cash-Position unterstützen kann.

Quelle: MaaT Pharma via Unternehmensmitteilung, 29. September 2026.