Oryzon erzielt 95 % ORR in Phase‑Ib‑AML‑Studie vor geplanter Phase‑III‑Wende

Mit einer Gesamtansprechrate von 95 % und einer geplanten Phase-III-Studie am Horizont, Oryzon Genomics nähert sich einem Wendepunkt in Bezug auf CMC- und Herstellungsbereitschaft für iadademstat, seinen selektiven LSD1-Inhibitor, da die Phase-Ib-Daten in Richtung der Anforderungen im maßgeblichen (pivotal) Maßstab reifen. Aktualisierte Ergebnisse aus zwei laufenden Studien werden in Poster-Sitzungen auf dem ASH 68. Jahrestagung, 12.–15. Dezember 2026 in New Orleans, präsentiert.

Die ALICE-2-Studie (NCT06357182) untersuchte iadademstat in einer Tripel-Kombination mit Azacitidin und Venetoclax bei neu diagnostizierten, für eine intensive Therapie ungeeigneten AML-Patienten. Unter 19 für die Wirksamkeit auswertbaren Patienten zum Datenschnitt im Juli 2026 erzielte die Kombination eine ORR von 95 %, eine kombinierte komplette Remissionsrate (CRc) von 84 % und eine reine CR-Rate von 74 %. Das 12‑Monats-Überleben lag bei 76 %, das mediane OS wurde in der Kohorte noch nicht erreicht. Bei Patienten mit ELN2022-Intermediär- bzw. -hochriskanter Erkrankung betrugen die 12‑Monats-OS-Raten 100 % bzw. 74 %.

Die FRIDA-Studie lieferte Topline-Ergebnisse für iadademstat in Kombination mit Gilteritinib bei stark vorbehandelten, refraktären FLT3-mutierten AML-Patienten, einer Population mit begrenzten Salvage-Optionen. Auf der als empfohlene Phase-2-Dosis festgelegten Dosisstufe betrug die CRc-Rate 67 %. Ein drittes Abstract behandelt Frühstadiumsergebnisse bei myeloproliferativen Neoplasien und erweitert die mechanistische Begründung für die LSD1‑Hemmung über AML hinaus auf benachbarte hämatologische Indikationen.

Für Fertigungs- und Prozessentwicklungsteams wird der Übergang von Phase Ib zur geplanten ALICE-3 Phase-III-Studie eine dokumentierte Validierung der Prozesspakete, verschärfte analytische Kontrollstrategien und Planungen zur Kontinuität der Lieferkette erfordern, die mit den Erwartungen an das pharmazeutische Qualitätssystem ICH Q10 übereinstimmen. Epigenetische Inhibitoren mit engem therapeutischem Fenster erfordern typischerweise eine strenge Verunreinigungsprofilierung und Stabilitätsdaten, bevor die Chargenherstellung im maßgeblichen Maßstab freigegeben werden kann. Die Vollständigkeit der Einschreibung in ALICE-2 liefert eine definierte Patientenkohorte und Dosierungsregime, die die Spezifikationsarbeit im weiteren Verlauf schärfen.

Die drei akzeptierten ASH-Abstracts, einschließlich des vollständig eingeschriebenen ALICE-2-Datensatzes, werden die Evidenzbasis festlegen, an der das Phase-III-Protokoll und das zugehörige CMC-Paket gemessen werden.

Quelle: Oryzon Genomics via Unternehmens-Pressemitteilung, 4. November 2026.