Rasonque erhält positive CHMP-Meinung für metastasierten Pankreaskrebs

Eine gestaffelte Prüfungsfrist von unter 150 aktiven Tagen, also etwa 60 Tage kürzer als die 210-Tage-Standardbewertung, ist nun als gangbarer Weg zu einer positiven CHMP-Empfehlung dokumentiert, nachdem das Gremium die Zulassung von Rasonque (daraxonrasib) für Erwachsene mit metastasiertem Pankreasadenokarzinom empfohlen hat, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben. Für Leiter der Zulassungsabteilungen, die Einreichungsstrategien für vorrangige Onkologie-Kandidaten benchmarken, stellt das Rasonque-Dossier den ersten konkreten Datenpunkt im Rahmen des Cancer Medicines Pathfinder-Projekts der EMA dar.

Die gestaffelte Prüfung, die Anfang Juli 2026 eröffnet wurde, ermöglichte es dem CHMP, Qualitäts-, nichtklinische und klinische Datensätze zu bewerten, sobald sie eingereicht wurden, anstatt auf einen vollständigen Antrag zu warten. Die EMA hat bestätigt, dass die aus dieser Bewertung gewonnenen Erkenntnisse direkt die Umsetzung gestaffelter Prüfungen unter der neuen EU-Arzneimittelgesetzgebunginformieren werden, wobei der Mechanismus als dauerhaftes Instrument für eine agile Bewertung von Arzneimitteln mit ungedecktem medizinischem Bedarf positioniert ist.

Daraxonrasib ist ein RAS-Inhibitor, der an Cyclophilin A bindet und einen Komplex bildet, der konstitutiv aktive RAS-Proteine blockiert, das Produkt von RAS G12-Mutationen, die bei 92 % der 500 Patienten in der Phase-3-Studie vorkamen. In dieser offen durchgeführten, multinationalen Studie erreichten Patienten, die Rasonque erhielten, ein medianes Gesamtüberleben von 12,4 Monaten gegenüber 6,7 Monaten unter Chemotherapie, mit einem medianen progressionsfreien Überleben von 7,2 Monaten im Vergleich zu 3,6 Monaten. Das Sicherheitsprofil umfasste Durchfall, Exanthem, Stomatitis, Übelkeit und Erbrechen als am häufigsten berichtete unerwünschte Ereignisse, was bei der Planung der Pharmakovigilanz nach der Zulassung in den Mitgliedstaaten zu berücksichtigen ist.

Die CHMP-Empfehlung wird nun der Europäischen Kommission zur beschleunigten Entscheidung über eine Marktzulassung vorgelegt. Preis- und Erstattungsverhandlungen folgen auf Ebene der Mitgliedstaaten, sodass die Marktzugangszeiträume je nach nationalem Gesundheitssystem variieren werden. Die EMA hat angekündigt, weitere Pipeline-Kandidaten für eine gestaffelte Prüfung von Fall zu Fall zu bewerten, abhängig vom ungedeckten Bedarf und der Bedeutung für die öffentliche Gesundheit.

Zulassungsabteilungen, die Einreichungen für onkologische Wirkstoffe mit Durchbruchs-Potenzial vorbereiten, sollten beachten, dass die Zulässigkeit für eine gestaffelte Prüfung weiterhin nach Ermessen erfolgt und einzeln anhand von Kriterien der öffentlichen Gesundheit bewertet wird, anstatt kategorisch angewendet zu werden.

Quelle: European Medicines Agency (EMA) über ema.europa.eu, 15. Oktober 2026.