Künstliche Intelligenz und Machine Learning revolutionieren die Wirkstoffforschung

Die Entwicklung neuer Arzneimittel und pharmazeutischer Produkte ist ein komplexer, ressourcenintensiver und teurer Prozess mit einer unvorstellbar hohen Ausfallrate. Um die Gesamtbelastung zu verringern und die hohen Anforderungen der Wirkstoffforschung zu erfüllen, suchen Pharmaunternehmen nach Möglichkeiten, künstliche Intelligenz (KI) und maschinelles Lernen (ML) in ihre Wirkstoffforschungsprozesse zu integrieren. KI-gestützte Systeme sind bereits in verschiedene operative Prozesse von Pharmaunternehmen integriert worden. Zum Beispiel GenAI und KI-basierte Chatbots werden regelmäßig eingesetzt.

Die Integration von KI und ML in die Wirkstoffforschung ist vielversprechend. KI- und ML-gestützte Lösungen haben die Effizienz und Erfolgsraten verschiedener Prozesse in mehreren Branchen verbessert. Dieses Potenzial lässt sich auch auf die Wirkstoffforschung übertragen. Da die Wirkstoffforschung jedoch ein komplexer Prozess ist, können KI- und ML-Lösungen in mehreren Schlüsselphasen integriert werden, um den Zeitplan zu beschleunigen.



Wie groß ist der Anwendungsbereich?

KI und ML können die Wirkstoffforschung verändern, indem sie in einigen Schlüsselbereichen der Wirkstoffforschungspipeline beitragen:

Zielidentifikation und -validierung

Die Zielidentifikation ist zeitaufwendig, da Forscher Tausende von Proteinen und Molekülen aus Patientenproben analysieren müssen, um jene zu finden, die eine Schlüsselrolle bei der Krankheitsübertragung und -progression spielen. KI- und ML-Modelle können große Datensätze analysieren, um neue Wirkstoffziele zu identifizieren und so die benötigte Zeit zu verkürzen. Darüber hinaus können ML-Modelle krankheitsassoziierte Gene und Proteine bei Patienten vorhersagen, die dann nur noch verifiziert werden müssen, wodurch sich der Entwicklungszeitplan für Arzneimittel verkürzt.

Screening von Wirkstoffkandidaten

Beim Kandidatenscreening werden Verbindungen gegen das identifizierte Ziel getestet, um ihr Behandlungspotenzial zu bestimmen. Es gibt jedoch Tausende von Bibliotheken, die durchsucht werden müssen, wodurch dies ein zeit- und ressourcenintensiver Prozess ist. KI-Modelle können jedoch die verfügbaren Bibliotheken durchsuchen und vielversprechende Verbindungen auflisten.

Vorhersage von Arzneimittel-Wechselwirkungen und Nebenwirkungen

KI- und ML-Modelle, die auf molekularen Interaktionsdaten trainiert sind, können die Nebenwirkungen von Wirkstoffkandidaten vorhersagen, wenn sie zusammen mit anderen Medikamenten verwendet werden. Der Wirkstoffkandidat kann dann so modifiziert werden, dass solche Wechselwirkungen oder Nebenwirkungen reduziert werden. Darüber hinaus können diese Modelle auch die kurz- und langfristige Toxizität des Wirkstoffkandidaten vorhersagen und mögliche Störungen in späteren Entwicklungsphasen verhindern.

Personalisierte Medizin und präzise Arzneimittelentwicklung

Da personalisierte Medizin und präzise Arzneimittelentwicklung zunehmend an Interesse gewinnen, können KI- und ML-Modelle deren Integration beschleunigen. KI-Modelle können das Arzneimittel entsprechend der Genetik, Biomarker und des Lebensstils des Patienten personalisieren. ML-Modelle können Reaktionen auf personalisierte Therapien vorhersagen.

Automatisierung von Prozessen

KI kann auch Laborprozesse, die an der Arzneimittelentwicklung beteiligt sind, automatisieren. Zum Beispiel können KI-Modelle Hochdurchsatz-Screening und Arzneimitteltests beschleunigen. ML-Modelle können Laborergebnisse analysieren und bestehende experimentelle Prozesse optimieren, um die Benchmarks zu erreichen.

KI und ML sind nicht länger ein ferner Traum – sie sind eine Realität, die von vielen Pharmaunternehmen umgesetzt wird.

Wer nutzt KI und ML?

AlphaFold

Google DeepMind’s AlphaFold hat mehr als 200+ Millionen Proteinstrukturen vorhergesagt. Der AlphaFold Server kann vorhersagen, wie Proteine mit verschiedenen Biomolekülen interagieren. AlphaFold 3, das jüngste von Google Deepmind berichtete Modell, kann die Struktur von Proteinen, Liganden, DNA, RNA und Biomolekülen sowie deren Wechselwirkungen mit anderen Stoffen genau vorhersagen.

BenevolentAI

BenevolentAI, oder Benevolent Platform, ist eines der meistuntersuchten KI-gesteuerten Werkzeuge für Wirkstoffforschung und -entwicklung. Die Plattform nutzt KI, um spezifische Probleme der Wirkstoffforschung zu lösen. Sie kann für Biomarker-Bewertung und Wirkstoffrepositionierung eingesetzt werden.

Die Technologie kann über Benevolents API-Angebote in die Plattform eines Unternehmens integriert werden.

Insilico MedicineInsilico Medicine bietet einen Software-Baukasten für die Wirkstoffforschung namens Pharma.AI an, um den Wirkstoffforschungsprozess zu beschleunigen. Chemistry42 ist eine ML-basierte Plattform die verwendet werden kann, um neuartige lead-ähnliche Moleküle zu finden. inClinico kann verwendet werden, um klinische Studien zu entwerfen und die Erfolgswahrscheinlichkeit vorherzusagen.

Atomwise

Atomwise’s AtomNet verwendet ein tiefes konvolutionales neuronales Netzwerk für die Wirkstoffforschung. AtomNet erleichtert strukturbasierte Wirkstoffforschung und widmet sich derzeit über 600 einzigartigen Krankheitszielen. Die Plattform wird seit mehr als 2 Jahren aktiv für die Arzneimittelforschung genutzt.

NVIDIA Clara Discovery

NVIDIA’s Clara Discovery ist eine Suite von Frameworks, Anwendungen und KI-gestützten Modellen, die computergestützte Wirkstoffforschung. Sie unterstützt Genomik-Workflows, CryoEM-Pipelines, virtuellen Screening, molekulare Simulation und Proteinstrukturvorhersage.

Diese Technologien werden eingesetzt, um die Wirkstoffforschung zu beschleunigen und der hohen weltweiten Nachfrage nach effizienteren und wirksameren Medikamenten gerecht zu werden. Die Integration von KI- und ML-gestützten Lösungen steht jedoch noch am Anfang; nur wenige Pharmaunternehmen integrieren sie in den regulären Betrieb. Dies liegt hauptsächlich an drei bedeutenden Herausforderungen.

Herausforderungen für KI und ML

Datenqualität und Verfügbarkeit

KI- und ML-Modelle werden mit hochwertigen Daten trainiert und benötigen qualitativ hochwertige, strukturierte Daten, um verlässliche, genaue und reproduzierbare Ergebnisse zu liefern. In Wirklichkeit, sind die meisten verfügbaren Daten minderwertig, unstrukturiert und fragmentiert (aus verschiedenen Quellen) und erfordern eine Datenvorverarbeitung. Darüber hinaus müssen Pharmaunternehmen beim Beschaffen und Nutzen dieser Daten die lokalen und internationalen Richtlinien zu Datenschutz und Datensicherheit beachten. Herausforderungen in Bezug auf Datenverfügbarkeit, Datenschutz und Datensicherheit müssen gelöst werden, bevor AI- und ML-Modelle erfolgreich und weitreichend integriert werden können.

Regulatorische Hürden

KI- und ML-Modelle haben mangelnde regulatorische Unterstützung, weil sie in ihren Ergebnissen nicht transparent sind – das Modell kann Methode A gegenüber Methode B empfehlen, erklärt aber nicht den zugrunde liegenden Grund für diese Empfehlung. Dies erzeugt Skepsis bei Stakeholdern, einschließlich Regulierungsbehörden, die Bedenken hinsichtlich des ethischen Rahmens des Modells äußern. Daher sind die regulatorischen Leitlinien für die Nutzung von KI- und ML-Modellen noch vage.Regulatorische Unterstützung (oder Ablehnung) für den Einsatz von KI in der Wirkstoffforschung ist nicht etabliert, was die Implementierung bestehender Modelle schwierig macht.  

Finanzielle Hürden

Obwohl KI Zeit sparen und die Kosten in der Arzneimittelentwicklung senken kann, ist die Implementierung von KI- und ML-Modellen teuer. Unternehmen müssen spezialisiertes Personal mit technischem Fachwissen einstellen, um Modelle zu entwickeln und zu trainieren. Das kann oft ebenso kostspielig sein. Darüber hinaus müssen Unternehmen nach der Implementierung zusätzliches Personal einstellen, um alle verfügbaren Daten vorzuverarbeiten, sodass sie vom Modell genutzt werden können, was die täglichen Betriebskosten des Modells erhöht.

Werden wir diese Herausforderungen überwinden?

Wir sind optimistisch, dass die Pharmaindustrie diese Hürden überwinden wird und dass KI- und ML-Modelle implementiert werden. Während diese Herausforderungen im Jahr 2025 recht erheblich erscheinen mögen, werden sie im Rückblick nicht mehr so groß wirken. Angenommen, den jüngsten Berichten über DeepSeek AI’s geringere Entwicklungskosten im Vergleich zu ChatGPT ist zu glauben. In diesem Fall wird die Entwicklung von KI- und ML-Modellen günstiger, was zu einer weit verbreiteten Implementierung und einem Boom in der Wirkstoffforschung führen wird.

FAQs

1. Was sind die Vorteile von Machine Learning in der Arzneimittelentwicklung?

Machine Learning verbessert die Effizienz, senkt die Kosten und erhöht die Genauigkeit von Vorhersagen in der Arzneimittel-F&E.

2. Kann KI Nebenwirkungen und Wechselwirkungen von Medikamenten vorhersagen?

Ja, KI-Modelle können potenzielle Nebenwirkungen und Wechselwirkungen prognostizieren und so helfen, Ausfälle in späteren Phasen zu vermeiden.

3. Welche Unternehmen nutzen KI für die Wirkstoffentdeckung?

Führend sind DeepMind (AlphaFold), BenevolentAI, Insilico Medicine, Atomwise und NVIDIA.