Phathom lanza ensayo de fase 3 de vonoprazan para ERGE

Una vía de ampliación de indicación para VOQUEZNA (vonoprazan) está ahora en ejecución activa: Phathom Pharmaceuticals ha iniciado el cribado de pacientes en pHalcon-NERD-302, un estudio registracional de Fase 3 que evalúa un régimen de dosificación PRN en adultos con enfermedad por reflujo gastroesofágico no erosiva. Para los responsables de asuntos regulatorios, el diseño del estudio conlleva implicaciones directas sobre cómo se estructuraría una presentación de NDA suplementaria en torno a una indicación de supresión ácida “según necesidad”, un territorio regulatorio donde los IPP actualmente no tienen ninguna indicación aprobada en EE. UU..

El ensayo es multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, y tiene como objetivo aproximadamente 500 adultos en cerca de 80 centros en EE. UU. Tras un periodo de entrada de cuatro semanas en abierto con vonoprazan 10 mg una vez al día, los pacientes elegibles se aleatorizan 1:1 a vonoprazan 10 mg según necesidad o placebo durante 24 semanas. El criterio de valoración primario, evaluado en la Semana 12, mide el porcentaje de episodios de pirosis que alcanzan alivio completo en dos horas y alivio sostenido hasta 24 horas después de la dosis, una construcción de eficacia compuesta que requerirá una validación sólida de los resultados reportados por los pacientes en cualquier paquete de presentación regulatoria.

Desde la perspectiva de fabricación y planificación de suministro, un régimen de dosificación PRN introduce patrones de consumo variables que difieren materialmente del modelo de dosis diaria fija bajo el cual opera la cadena de suministro comercial existente de VOQUEZNA. Los equipos de calidad y operaciones en fabricantes por contrato o en sitios internos que apoyen el programa deben anticipar la complejidad de la previsión de la demanda durante el periodo de tratamiento de 24 semanas, especialmente dada la aleatorización 1:1 en aproximadamente 80 centros. Los calendarios de liberación de lotes y el suministro del placebo comparador deberán acomodar la variabilidad a nivel de centro en la frecuencia de dosificación de los pacientes.

El estudio se basa en datos positivos de Fase 2 informados previamente, que Phathom ha citado como la justificación científica para avanzar a un diseño registracional. Se esperan resultados principales en Q1 2028, momento en el cual el paquete de datos informaría una posible presentación para ampliación de indicación. La aprobación existente de VOQUEZNA cubre el tratamiento y mantenimiento de la esofagitis erosiva, así como la erradicación de H. pylori en regímenes en combinación; una indicación PRN para NERD representaría un segmento clínico y comercial distinto.

Si pHalcon-NERD-302 cumple su criterio primario, la lectura principal de Q1 2028 marcará el punto más temprano en el que Phathom podría iniciar una estrategia de presentación de NDA suplementaria para la indicación según necesidad.

Fuente: Phathom Pharmaceuticals vía GlobeNewswire, 29 de septiembre de 2026.