Les données à 1 an de Miv-Cel de Kyverna publiées avant le BLA du T4

Avec un dépôt BLA progressif Dossier BLA ciblé pour être achevé en Q4 2026, Kyverna Therapeutics a publié des données à un an provenant de KYSA-8 et mis à jour des données à plus long terme de KYSA-6, des résultats qui ancreront le dossier réglementaire pour mivocabtagene autoleucel (miv-cel) dans le syndrome de la personne raide (SPS) et la myasthénie généralisée (gMG). Pour les responsables de la fabrication et de l'assurance qualité qui suivent déjà les exigences de validation des procédés CAR-T autologues, l'expérience de traitement de plus de 100 patients dans les programmes auto-immuns de Kyverna indique que le procédé de fabrication établi a été éprouvé à une échelle pertinente pour la préparation à une inspection préalable à l'approbation.

Dans la cohorte d'enregistrement de phase 2 KYSA-8 de 26 patients, l'amélioration médiane au niveau du Marche chronométrée sur 25 pieds a atteint 49% au mois 12, contre 46% à la semaine 16 (P <.0001). Quatre-vingt-quinze pour cent des patients ont maintenu une réponse cliniquement significative, définie comme une réduction de plus de 20% par rapport à la valeur initiale, et 92% sont restés exempts d'immunothérapies chroniques lors de l'évaluation à un an. Parmi les 12 patients qui nécessitaient une aide à la marche avant le traitement, 67% n'avaient plus besoin d'assistance au dernier suivi. Aucun CRS ou ICANS de grade élevé n'a été signalé, un profil de sécurité qui réduit la charge de surveillance post-infusion pertinente pour les opérations des centres cliniques.

Dans la cohorte KYSA-6 de phase 2 pour la gMG, comprenant sept patients, tous ont obtenu une amélioration cliniquement significative des scores MG-ADL et QMG à la semaine 24, avec des réductions moyennes respectives de 8,3 et 11,7 points. Parmi les cinq patients ayant atteint un suivi d'un an ou plus, l'amélioration a été maintenue et 57% ont atteint une expression minimale des symptômes définie par un score MG-ADL de 0 à 1.

Miv-cel est une thérapie cellulaire CAR T autologue, entièrement humaine, dirigée contre thérapie par cellules CAR T dirigée contre CD19 intégrant la co-stimulation CD28. Elle bénéficie de la désignation FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pour trois indications : SPS, gMG et sclérose en plaques progressive secondaire non active. Aucune thérapie approuvée par la FDA n'existe actuellement pour le SPS, un trouble auto-immun progressif rare dans lequel jusqu'à 80% des patients développent une perte de mobilité, un contexte réglementaire qui influencera l'encadrement bénéfice-risque dans le dossier BLA.

Pour les responsables des affaires réglementaires se préparant à la fenêtre de dépôt, la cohérence des résultats fonctionnels avec un schéma à dose unique, sans immunosuppression continue, fournit un récit clinique cohérent pour l'indication SPS. L'absence d'un comparateur approuvé supprime également la nécessité d'un essai contrôlé actif, bien que cela confère un poids plus important aux données d'enregistrement en bras unique provenant de KYSA-8.

L'achèvement du BLA progressif pour le SPS au T4 2026 marquera le premier point de contrôle mesurable pour évaluer si la documentation du procédé de fabrication de Kyverna et l'ensemble de données cliniques satisfont au seuil de la FDA pour un cycle d'examen formel.

Source : CGTLive via l'annonce de Kyverna Therapeutics, 24 septembre 2026.