Monopar Therapeutics fait progresser le dépôt NDA progressif dans la maladie de Wilson

La soumission progressive de Monopar Therapeutics de la NDA pour ALXN1840, autorisée par la FDA le 22 juillet 2026, est maintenant à quelques semaines de son achèvement, avertissant les équipes réglementaires sur la maladie de Wilson qu’un candidat chélateur du cuivre de première classe progresse dans le processus d’examen de l’agence en temps réel. Pour les responsables des affaires réglementaires gérant la stratégie pour indications orphelines, la séquence de soumission offre un point de référence pratique sur la manière dont l’examen en continu compresse le calendrier de la NDA sans sacrifier l’intégrité des modules.

La justification clinique soutenant la demande a pris davantage de poids lors de la réunion 2026 de l’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD), où Monopar a présenté les données de base de l’étude de Phase 3 FoCus, décrite comme le plus grand essai randomisé contrôlé réalisé sur la maladie de Wilson. Parmi les patients déjà traités inclus, seulement 47% se situaient dans la plage cible de cuivre recommandée par les lignes directrices, et 31% de ceux sous traitement standard depuis plus de 12 mois présentaient une excrétion urinaire de cuivre sur 24 heures au‑dessus de ce seuil. La cirrhose était présente chez 39% des patients traités; 73% des patients évaluables présentaient au moins deux des manifestations de la maladie suivies.

Un autre poster présenté à l’AASLD a rapporté un équilibre neutral du molybdène et aucune toxicité liée au molybdène sur six ans d’exposition à ALXN1840, la concentration sérique d’acide urique restant dans les limites normales pendant toute la période. Ces résultats s’alignent sur le mécanisme du complexe tripartite albumine (ATC) du médicament et sont directement pertinents aux sections de sécurité à long terme du dossier de la NDA en cours d’examen progressif.

Sur le plan opérationnel, Monopar a nommé Jeffrey D. Kent, M.D., FACP, FACG, au poste de vice‑président exécutif, directeur des affaires médicales en août 2026, signalant le renforcement pré‑approbation de la fonction des affaires médicales avant une éventuelle décision de la FDA. Kent apporte plus de 20 ans d’expérience en maladies rares, hépatologie et stratégie réglementaire, un profil cohérent avec les exigences transversales d’un lancement de médicament orphelin.

Sur le plan financier, Monopar a annoncé une perte nette au T3 2026 de 6,2 millions de dollars, en hausse par rapport à 3,4 millions de dollars au T3 2025, les dépenses de R&D ayant augmenté pour atteindre 4,4 millions de dollars contre 2,6 millions d’euros d’une année sur l’autre. L’augmentation a été principalement due aux coûts des prestataires et consultants liés à la constitution de la NDA, partiellement compensée par une réduction de l’activité de fabrication d’ALXN1840, schéma cohérent avec un programme passant de la production en phase finale à l’exécution de la soumission. La trésorerie et les placements s’élevaient à 129,4 millions de dollars au 30 septembre 2026, la société projetant une autonomie financière au moins jusqu’au 31 mars 2028.

L’achèvement de la soumission progressive de la NDA dans le délai de plusieurs semaines indiqué déterminera quand le compteur d’examen de la FDA commencera officiellement, le prochain jalon mesurable pour les équipes réglementaires suivant cette indication orpheline.

Source : Monopar Therapeutics Inc. via GlobeNewswire, 12 novembre 2026.