Oryzon obtient l'autorisation en Espagne pour l'étude VIVALDI de Phase Ib sur la LMA

L'autorisation réglementaire espagnole de l'étude VIVALDI positionne Oryzon Genomics pour générer des données cliniques européennes sur iadademstat avant le programme d'enregistrement de Phase III ALICE-3 prévu, avec des implications directes pour la planification CMC et les futures soumissions réglementaires dans l'UE. L'essai pilote de Phase Ib, parrainé par CETLAM et autorisé en Espagne le 3 novembre 2026, recrutera des patients atteints de LMA nouvellement diagnostiquée dans des sous-populations ayant de faibles réponses au standard de soins, en particulier ceux porteurs de mutations TP53 ou de la voie RAS.

CETLAM, un groupe coopératif de recherche clinique avec plus de trois décennies d'expérience dans les leucémies aiguës et les syndromes myélodysplasiques, parraine l'étude dans 13 hôpitaux espagnols. Oryzon fournit iadademstat et collabore sur le plan opérationnel. L'essai évalue iadademstat en combinaison avec azacitidine et venetoclax, un schéma triplet ajouté à l'ossature du standard de soins actuel pour la LMA ND.

Pour les responsables des affaires réglementaires suivant le dossier iadademstat, la structure à double voie est notable. VIVALDI se déroule en tant qu'essai pilote initié par un investigateur parallèlement aux préparatifs d'ALICE-3 d'Oryzon basés aux États-Unis, une configuration qui permet à la société d'accumuler des données opérationnelles au niveau des sites européens, des schémas de recrutement des patients et de l'adhésion au protocole au sein des hôpitaux du groupe coopératif, avant de s'engager dans un volet européen formel de l'essai d'enregistrement. Le PDG Carlos Buesa a confirmé que les résultats de VIVALDI dans les populations mutées TP53 et à risque défavorable pourraient éclairer de futures discussions réglementaires, sans préciser de calendrier de soumission.

Le raisonnement scientifique s'appuie sur deux études antérieures. Dans ALICE-1, menée par l'hôpital universitaire Vall d'Hebron, iadademstat associé à l'azacitidine a montré une activité chez les patients TP53-positifs, une population où les rémissions durables restent rares. Les données d'ALICE-2, que Oryzon a indiqué présenteront lors de la prochaine réunion annuelle de l'ASH, sous-tendent la conception d'ALICE-3. Les sous-études corrélatives de VIVALDI visent à approfondir la compréhension mécanistique de l'inhibition de LSD1 dans ces sous-types de leucémie à haut risque, des données susceptibles d'appuyer les discussions d'étiquetage si la molécule progresse vers l'approbation.

Les équipes QA et CMC soutenant des programmes transfrontaliers doivent noter que le modèle initié par l'investigateur place les obligations d'approvisionnement GMP sur Oryzon tandis que CETLAM assume le rôle de promoteur aux fins réglementaires en Espagne, un arrangement qui requiert des accords techniques clairs et une coordination de libération des lots alignée sur les équivalents de 21 CFR Part 211 dans l'Annexe 13 des BPF de l'UE pour les médicaments expérimentaux.

Le rythme d'activation des sites VIVALDI dans les 13 hôpitaux servira de premier repère opérationnel pour la capacité d'Oryzon à exécuter une empreinte d'essai européenne multi-pays dans le cadre d'ALICE-3.

Source : Oryzon Genomics via un communiqué de presse de la société, 3 novembre 2026.