Rasonque obtient un avis positif du CHMP pour le cancer du pancréas métastatique

Un calendrier d'examen phasé de moins de 150 jours actifs, soit environ 60 jours de moins que le délai d'évaluation standard de 210 jours, est désormais consigné comme une voie viable vers un avis positif du CHMP, suite à la recommandation du comité d'autoriser Rasonque (daraxonrasib) chez les adultes atteints d'adénocarcinome pancréatique métastatique ayant reçu au moins une ligne de traitement préalable. Pour les responsables des affaires réglementaires comparant les stratégies de soumission pour des candidats oncologiques à haute priorité, le dossier Rasonque représente le premier point de données concret dans le cadre du projet Cancer Medicines Pathfinder de l'EMA.

L'examen phasé, qui a débuté début juillet 2026, a permis au CHMP de commencer à évaluer les dossiers qualité, non cliniques et cliniques au fur et à mesure de leur soumission, plutôt que d'attendre une demande complète. L'EMA a confirmé que les enseignements tirés de cette évaluation informeront directement la mise en œuvre des examens phasés dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique de l'UE, où le mécanisme est présenté comme un outil permanent pour une évaluation agile des médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits.

Daraxonrasib est un inhibiteur de RAS qui se lie à la cyclophiline A, formant un complexe qui bloque les protéines RAS constitutivement actives, produit des mutations RAS G12 présentes chez 92 % de la population de l'étude de phase 3 de 500 patients. Dans cet essai multinational en ouvert, les patients recevant Rasonque ont obtenu une survie globale médiane de 12,4 mois contre 6,7 mois avec la chimiothérapie, avec une survie sans progression médiane de 7,2 mois contre 3,6 mois. Le profil de sécurité comprenait diarrhée, éruption cutanée, stomatite, nausées et vomissements comme événements indésirables les plus fréquemment rapportés, une donnée à prendre en compte pour la planification de la pharmacovigilance post-autorisation dans les États membres.

L'avis du CHMP est désormais transmis à la Commission européenne pour une décision d'autorisation de mise sur le marché accélérée. Les négociations sur le prix et le remboursement suivront au niveau des États membres, ce qui signifie que les délais d'accès au marché varieront selon les systèmes de santé nationaux. L'EMA a indiqué qu'elle évaluera d'autres candidats en développement pour un examen phasé au cas par cas, en fonction du besoin non satisfait et de l'importance pour la santé publique.

Les équipes des affaires réglementaires préparant des dossiers pour des produits oncologiques à potentiel de percée doivent noter que l'éligibilité à l'examen phasé reste discrétionnaire, évaluée individuellement selon des critères de santé publique plutôt qu'appliquée de manière catégorique.

Source : European Medicines Agency (EMA) via ema.europa.eu, 15 octobre 2026.