Rigel Pharmaceuticals lance VEPPANU, premier traitement PROTAC approuvé par la FDA

La mise à disposition commerciale de VEPPANU (vepdegestrant) le 13 août 2026, place Rigel Pharmaceuticals au centre d’un nouveau front en fabrication et contrôle qualité que les équipes CMC de l’industrie surveillent de près : le premier PRoteolysis TArgeting Chimera (PROTAC) approuvé par la FDA introduit une architecture moléculaire bifonctionnelle qui se situe en dehors des cadres établis d’analyses et de validation des procédés conçus pour les petites molécules conventionnelles ou les produits biologiques.

Rigel a déclaré des ventes nettes de produits au troisième trimestre 2026 de 72,3 millions de $, en hausse de 13 % d’une année sur l’autre, VEPPANU contribuant pour 6,6 millions de dollars sur environ six semaines d’activité commerciale. Les revenus totaux ont atteint 80,9 millions de dollars, dont 8,6 millions de dollars de revenus de collaboration, et la société a affiché un bénéfice net de 13,2 millions de dollars. Les prévisions pour l’année 2026 ont été mises à jour à 290–295 millions de dollars de revenus totaux, les ventes nettes de produits hors VEPPANU étant estimées à 255–260 millions de dollars.

Pour les directeurs QA et les responsables des affaires réglementaires, la modalité PROTAC soulève des questions immédiates concernant le profilage des impuretés spécifiques aux dégradeurs, la stabilité du linker en conditions de stockage GMP et l’adéquation des cadres existants 21 CFR Part 211 pour caractériser la formation de complexes ternaires en tant qu’attribut de qualité. VEPPANU est indiqué chez l’adulte atteinte d’un cancer du sein avancé ou métastatique ER+/HER2-, muté ESR1, après au moins une ligne de traitement endocrinien, tel que détecté par un diagnostic compagnon autorisé par la FDA, ajoutant une dépendance de la chaîne d’approvisionnement du diagnostic compagnon que les équipes QA devront intégrer dans leurs flux de libération.

Côté pipeline clinique, le double inhibiteur inhibiteur IRAK1/4 R289 de Rigel poursuit un essai de phase 1b dans les syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque inférieur, la sélection de la dose recommandée pour la phase 2 étant attendue d’ici la fin de 2026. Des données d’efficacité mises à jour de la phase d’extension de dose seront présentées lors d’une session orale au 68e réunion annuelle de l'ASH, en décembre, un compte rendu qui orientera les exigences d’industrialisation CMC du programme avant tout engagement de fabrication en phase 2.

À l’international, le partenaire de Rigel, Knight Therapeutics, a obtenu l’approbation d’INVIMA en Colombie pour TAVALISSE (fostamatinib) dans la thrombocytopénie immunitaire chronique et a lancé commercialement le produit au Brésil en octobre, étendant les obligations du réseau d’approvisionnement que Rigel assume dans le cadre de cette collaboration.

Le rythme des réapprovisionnements de VEPPANU au cours des six premières semaines de lancement servira d’indicateur précoce pour déterminer si la cadence des lots de fabrication commerciale est calibrée sur la demande réelle.

Source : communiqué de presse de Rigel Pharmaceuticals, Inc. via PR Newswire, 5 novembre 2026. Conférence téléphonique et webcast prévus à 16h30, heure de l’Est, à la même date.