Oryzon ottiene l'autorizzazione spagnola per lo studio VIVALDI Fase Ib sull'AML

L'autorizzazione normativa spagnola allo studio VIVALDI posiziona Oryzon Genomics per generare dati clinici europei su iadademstat prima del previsto programma registrazionale di Fase III ALICE-3, con implicazioni dirette per la pianificazione CMC e per future sottomissioni regolatorie nell'UE. Il pilot di Fase Ib, sponsorizzato da CETLAM e autorizzato in Spagna il 3 novembre 2026, arruolerà pazienti con AML di nuova diagnosi in sottopopolazioni con scarsa risposta alla terapia standard, in particolare quelli portatori di mutazioni di TP53 o della via RAS.

CETLAM, un gruppo cooperativo di ricerca clinica con oltre tre decenni di esperienza in leucemie acute e sindromi mielodisplastiche, è lo sponsor dello studio in 13 ospedali spagnoli. Oryzon fornisce iadademstat e collabora operativamente. Lo studio valuta iadademstat in combinazione con azacitidina e venetoclax, un regime triplo aggiunto all'attuale backbone standard-of-care per ND-AML.

Per i responsabili degli affari regolatori che seguono il dossier iadademstat, la struttura a doppio binario è degna di nota. VIVALDI è condotto come pilot promosso da investigatori in parallelo con le preparazioni di ALICE-3 di Oryzon con base negli Stati Uniti, una configurazione che consente all'azienda di accumulare dati operativi a livello di sito in Europa, modelli di reclutamento dei pazienti e aderenza al protocollo nei reparti dei gruppi cooperativi, prima di impegnarsi in un braccio europeo formale dello studio registrazionale. Il CEO Carlos Buesa ha confermato che i risultati di VIVALDI nelle popolazioni mutate per TP53 e a rischio avverso potrebbero informare future discussioni regolatorie, senza specificare una timeline per la sottomissione.

La razionalità scientifica si basa su due studi precedenti. In ALICE-1, guidato da Vall d'Hebron University Hospital, iadademstat in combinazione con azacitidina ha mostrato attività nei pazienti TP53-positivi, una popolazione dove le remissioni durature restano rare. I dati di ALICE-2, che Oryzon ha indicato saranno presentati al prossimo congresso annuale ASH, supportano il disegno di ALICE-3. I sottostudi correlativi di VIVALDI mirano ad approfondire la comprensione meccanicistica dell'inibizione di LSD1 in questi sottotipi leucemici ad alto rischio, dati che potrebbero sostenere le discussioni sul labeling se la molecola progredisse verso l'approvazione.

I team QA e CMC che supportano programmi cross-giurisdizionali dovrebbero notare che il modello promosso da investigatori attribuisce a Oryzon gli obblighi di fornitura GMP mentre CETLAM detiene il ruolo di sponsor per scopi regolatori in Spagna, un accordo che richiede chiari accordi tecnici e coordinamento del rilascio dei lotti allineato con gli equivalenti di 21 CFR Part 211 sotto l'Annex 13 dell'EU GMP per i prodotti medicinali sperimentali.

Il ritmo con cui procede l'attivazione dei siti VIVALDI nei 13 ospedali servirà da primo benchmark operativo per la capacità di Oryzon di eseguire un programma di trial europeo multi-paese nell'ambito di ALICE-3.

Fonte: Oryzon Genomics via comunicato stampa aziendale, 3 novembre 2026.