Oryzon Raggiunge un ORR del 95% nello Studio di Fase Ib sull'AML Prima della Transizione Pianificata alla Fase III

Con un tasso di risposta complessivo del 95% e uno studio di Fase III pianificato all'orizzonte, Oryzon Genomics si avvicina a un punto di inflessione nella preparazione CMC e produttiva per iadademstat, il suo inibitore selettivo di LSD1, mentre i dati di Fase Ib maturano verso i requisiti su scala cruciale. I risultati aggiornati di due studi in corso saranno presentati in sessioni poster al 68° Meeting Annuale ASH, dal 12 al 15 dicembre 2026, a New Orleans.

Lo studio ALICE-2 (NCT06357182) ha valutato iadademstat in combinazione tripla con azacitidina e venetoclax in pazienti con LMA di nuova diagnosi non idonei al trattamento intensivo. Tra i 19 pazienti valutabili per efficacia al cut-off dei dati di luglio 2026, la combinazione ha prodotto un ORR del 95%, un tasso di remissione completa composita (CRc) dell'84% e un tasso di CR pura del 74%. La sopravvivenza globale a 12 mesi ha raggiunto il 76%, con mediana di OS non ancora raggiunta nella coorte. Nei pazienti con malattia a rischio intermedio o sfavorevole secondo ELN2022, i tassi di OS a 12 mesi sono stati rispettivamente del 100% e del 74%.

Lo studio FRIDA ha fornito risultati principali per iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con LMA mutata FLT3 pesantemente pretrattati e refrattari, una popolazione con opzioni di salvataggio limitate. Al livello di dose selezionato come dose raccomandata per la Fase 2, il tasso di CRc è stato del 67%. Un terzo abstract tratta risultati in fase iniziale nelle neoplasie mieloproliferative, estendendo la razionalità meccanicistica dell'inibizione di LSD1 oltre la LMA verso indicazioni ematologiche affini.

Per i team di produzione e sviluppo di processo, la transizione dalla Fase Ib allo previsto studio di Fase III ALICE-3 richiederà pacchetti documentati di validazione del processo, strategie analitiche di controllo più stringenti e pianificazione della continuità delle supply-chain coerente con le aspettative del sistema di qualità farmaceutica ICH Q10. Gli inibitori epigenetici con finestre terapeutiche ristrette richiedono tipicamente un rigoroso profiling delle impurità e dati di stabilità prima che la produzione di batch su scala cruciale possa essere definita. Il completamento delle arruolamenti in ALICE-2 fornisce una popolazione di pazienti e un regime posologico definiti, che affinano il lavoro di definizione delle specifiche in vista.

I tre abstract accettati ad ASH, incluso il dataset di ALICE-2 con arruolamento completo, definiranno la baseline probatoria rispetto alla quale il protocollo di Fase III e il relativo pacchetto CMC saranno valutati.

Fonte: Oryzon Genomics tramite comunicato stampa aziendale, 4 novembre 2026.