Rasonque Ottiene Parere Positivo dal CHMP per il Carcinoma Pancreatico Metastatico

Una timeline di revisione frazionata di meno di 150 giorni attivi, approssimativamente 60 giorni più breve rispetto al periodo standard di valutazione di 210 giorni, è ora registrata come un percorso praticabile per ottenere un parere positivo del CHMP, a seguito della raccomandazione del comitato di autorizzare Rasonque (daraxonrasib) per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno ricevuto almeno una linea di terapia precedente. Per i responsabili affari regolatori che confrontano strategie di presentazione per candidati oncologici ad alta priorità, il dossier di Rasonque rappresenta il primo dato concreto nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder dell'EMA.

La revisione frazionata, avviata all'inizio di luglio 2026, ha permesso al CHMP di iniziare a valutare i pacchetti di qualità, non clinici e clinici man mano che venivano presentati, anziché attendere una domanda completa. L'EMA ha confermato che le lezioni tratte da questa valutazione informeranno direttamente l'implementazione delle revisioni frazionate nell'ambito della nuova normativa farmaceutica dell'UE, dove il meccanismo è posizionato come strumento permanente per una valutazione agile dei medicinali che rispondono a bisogni medici insoddisfatti.

Daraxonrasib è un inibitore di RAS che si lega alla ciclofilina A, formando un complesso che blocca le proteine RAS costitutivamente attive, prodotto delle mutazioni RAS G12 presenti nel 92% della popolazione dello studio di fase 3 di 500 pazienti. In quello studio multinazionale in aperto, i pazienti trattati con Rasonque hanno ottenuto una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi rispetto a 6,7 mesi con la chemioterapia, con una sopravvivenza libera da progressione mediana di 7,2 mesi rispetto a 3,6 mesi. Il profilo di sicurezza includeva diarrea, rash, stomatite, nausea e vomito come eventi avversi più frequentemente riportati, elemento da considerare per la pianificazione della farmacovigilanza post-autorizzazione negli Stati membri.

Il parere del CHMP passa ora alla Commissione Europea per una decisione di autorizzazione all'immissione in commercio accelerata. Le negoziazioni su prezzo e rimborso seguiranno a livello degli Stati membri, il che significa che i tempi di accesso al mercato varieranno a seconda del sistema sanitario nazionale. L'EMA ha indicato che valuterà ulteriori candidati in pipeline per la revisione frazionata caso per caso, in funzione del bisogno insoddisfatto e della rilevanza per la sanità pubblica.

I team di affari regolatori che preparano presentazioni per asset oncologici con potenziale di breakthrough dovrebbero notare che l'idoneità alla revisione frazionata rimane discrezionale, valutata singolarmente rispetto ai criteri di sanità pubblica e non applicata in modo categorico.

Fonte: European Medicines Agency (EMA) via ema.europa.eu, 15 ottobre 2026.