La FDA concede la aprobación acelerada a Ultomiris para la nefropatía por IgA

La U.S. Food and Drug Administration ha otorgado la aprobación acelerada a Ultomiris (ravulizumab-cwvz), desarrollado por Alexion, AstraZeneca Rare Disease, para el tratamiento de la nefropatía por IgA (IgAN) en adultos con riesgo de progresión rápida de la enfermedad.

La IgAN, también conocida como enfermedad de Berger, es una enfermedad renal crónica causada por depósitos de inmunoglobulina A en los riñones, que provoca inflamación y una pérdida progresiva de la función renal. Se estima que la enfermedad afecta a 130,000 personas en Estados Unidos y sigue siendo una causa principal de insuficiencia renal entre las enfermedades glomerulares primarias.

Ultomiris es un inhibidor prolongado del complemento C5 que se administra por vía intravenosa cada ocho semanas tras una dosis de carga. La aprobación acelerada de la FDA se basó en la reducción de la proteinuria, un criterio sustituto que probablemente predice beneficio clínico. Se requieren ensayos confirmatorios para verificar y describir el beneficio clínico del fármaco.

La aprobación amplía las indicaciones existentes para Ultomiris, que ya está aprobado para hemoglobinuria paroxística nocturna, síndrome hemolítico urémico atípico, miastenia gravis generalizada y trastorno del espectro de neuromielitis óptica.

Como inhibidor del complemento, Ultomiris incluye una advertencia en caja por infecciones meningocócicas graves. Los pacientes deben vacunarse contra la enfermedad meningocócica al menos dos semanas antes de iniciar el tratamiento o recibir antibióticos profilácticos si el fármaco debe iniciarse antes.

La vía de aprobación acelerada permite a la FDA aprobar fármacos para afecciones graves basándose en un criterio clínico sustituto o intermedio mientras se recopilan pruebas confirmatorias posteriores a la comercialización, lo que ayuda a los pacientes a acceder antes a terapias prometedoras.