MaaT Pharma transfère MaaT034 vers la voie FDA après le rejet de Xervyteg par l'UE

Le revers réglementaire double de MaaT Pharma et sa réorientation ont des implications directes pour les équipes CMC et affaires réglementaires qui gèrent des stratégies de développement multi-juridictionnelles : CHMP a maintenu son avis négatif sur la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché conditionnelle pour MaaT013 (Xervyteg®) après réexamen, fermant la voie d’approbation conditionnelle européenne et obligeant à une réorientation complète vers un programme randomisé de Phase 3.

L’essai d’enregistrement proposé, nommé PHOENIX, est conçu pour soutenir de futures soumissions aux États-Unis, en Europe et dans d’autres territoires sélectionnés, la finalisation du protocole étant informée par les retours d’une interaction de type C avec la FDA. Cette interaction fournit un cadre réglementaire pour les activités de développement aux États-Unis, un signal pertinent pour les responsables des affaires réglementaires qui évaluent comment l’engagement avec la FDA peut être exploité après un résultat négatif de l’EMA.

Pour MaaT034, la société a planifié une réunion pré-IND axée sur le CMC avec la FDA pour octobre 2026. Le cadrage explicite CMC de cette réunion est notable : il indique que les contrôles de fabrication, la caractérisation des procédés et le développement des méthodes analytiques sont les éléments bloquants à court terme pour le dépôt d’un IND aux États-Unis, et non la conception clinique. Les directeurs QA et responsables CMC de programmes microbiome ou biologiques comparables doivent y voir un rappel que les agences réglementaires examinent la préparation à la fabrication tôt dans la séquence de développement.

Sur le plan financier, la situation est contrainte. Le chiffre d’affaires est tombé à €1.1 million in H1 2026 contre €2.4 millions au S1 2025, reflétant en grande partie la transition du European Early Access Program à Clinigen dans le cadre d’un accord de licence effectif au 1er janvier 2026. La demande des patients au sein de l’EAP est restée globalement stable, mais la structure des revenus a changé. Les liquidités et équivalents de trésorerie s’élevaient à €17.1 millions au 30 juin 2026, la trésorerie étant désormais estimée pour ne couvrir que jusqu’en décembre 2026 selon le plan d’exploitation actuel.

La société explore activement des opportunités de financement et de partenariats stratégiques. Plus de 550 autorisations du Early Access Program ont été délivrées dans 14 pays depuis 2019, et le jeu de données en vie réelle CHRONOS, publié dans Greffe de moelle osseuse en avril 2026, a rapporté une survie globale à 12 mois de 29 % et un GI-ORR à J28 de 37 % chez des patients atteints de GI-aGvHD réfractaire aux stéroïdes en 3e ligne traités hors thérapies basées sur le microbiome, fournissant un contexte comparatif pour la conception de l’essai PHOENIX.

La réunion pré-IND d’octobre 2026 avec la FDA sur les activités CMC de MaaT034 servira d’indicateur précoce pour savoir si la préparation à la fabrication de la société peut soutenir un calendrier crédible de dépôt d’IND dans le cadre de sa position de trésorerie actuelle.

Source : MaaT Pharma via communiqué de presse de l’entreprise, 29 septembre 2026.