Phathom lance un essai de phase 3 sur le vonoprazan pour le RGO

Un chemin d'extension d'indication pour VOQUEZNA (vonoprazan) est désormais en cours d'exécution active : Phathom Pharmaceuticals a lancé le dépistage des patients dans pHalcon-NERD-302, une étude d'enregistrement de Phase 3 évaluant un schéma posologique PRN chez des adultes atteints de reflux gastro-œsophagien non érosif. Pour les responsables des affaires réglementaires, le plan d'étude a des implications directes sur la manière dont une soumission de NDA supplémentaire serait structurée autour d'une revendication de suppression acide à la demande, un domaine réglementaire où les IPP n'ont actuellement aucune indication approuvée aux États-Unis.

L'essai est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant environ 500 adultes répartis sur environ 80 sites aux États-Unis. Après une période initiale en ouvert de quatre semaines avec vonoprazan 10 mg une fois par jour, les patients éligibles sont randomisés 1:1 pour recevoir vonoprazan 10 mg à la demande ou un placebo pendant 24 semaines. Le critère d'évaluation principal, évalué à la semaine 12, mesure le pourcentage d'épisodes de brûlures d'estomac obtenant un soulagement complet en deux heures et un soulagement maintenu jusqu'à 24 heures après la dose, une construction d'efficacité composite qui exigera une validation robuste des résultats rapportés par les patients dans tout dossier de soumission réglementaire.

D'un point de vue fabrication et planification des approvisionnements, un schéma posologique PRN introduit des modèles de consommation variables qui diffèrent substantiellement du modèle de dose quotidienne fixe sur lequel la chaîne d'approvisionnement commerciale existante de VOQUEZNA fonctionne. Les équipes QA et opérations chez les fabricants sous contrat ou sur les sites internes soutenant le programme doivent s'attendre à une complexité de prévision de la demande pendant la période de traitement de 24 semaines, en particulier étant donné la randomisation 1:1 sur environ 80 sites. Les calendriers de libération des lots et l'approvisionnement en placebo comparateur devront tenir compte de la variabilité au niveau des sites dans la fréquence d'administration aux patients.

L'étude s'appuie sur des données positives de Phase 2 rapportées antérieurement, que Phathom a citées comme justification scientifique pour passer à un plan d'enregistrement. Les résultats principaux sont attendus au T1 2028, moment auquel le dossier de données informerait une éventuelle soumission d'extension d'indication. L'approbation actuelle de VOQUEZNA couvre le traitement et le maintien de l'œsophagite érosive, ainsi que l'éradication de H. pylori dans des schémas associés ; une indication PRN pour la NERD représenterait un segment clinique et commercial distinct.

Si pHalcon-NERD-302 atteint son critère d'évaluation principal, la publication des résultats principaux au T1 2028 marquera le premier moment où Phathom pourrait lancer une stratégie de dépôt de NDA supplémentaire pour l'indication à la demande.

Source : Phathom Pharmaceuticals via GlobeNewswire, 29 septembre 2026.