MaaT Pharma sposta MaaT034 verso la via FDA dopo il rifiuto di Xervyteg in UE

Il doppio contraccolpo normativo e il pivot di MaaT Pharma hanno implicazioni dirette per i team CMC e affari regolatori che gestiscono strategie di sviluppo multi-giurisdizionali: CHMP ha mantenuto il suo parere negativo sulla richiesta di Autorizzazione alla Immissione in Commercio Condizionale per MaaT013 (Xervyteg®) a seguito della riesame, chiudendo la via europea di approvazione condizionale e costringendo a un completo riposizionamento verso un programma randomizzato di Fase 3.

Lo studio registrativo proposto, denominato PHOENIX, è progettato per supportare future sottomissioni negli Stati Uniti, in Europa e in altri territori selezionati, con la finalizzazione del protocollo informata dal feedback ricevuto in un'interazione di Tipo C con la FDA. Tale interazione fornisce un quadro regolatorio per le attività di sviluppo negli USA, un segnale significativo per i responsabili degli affari regolatori che valutano come sfruttare il coinvolgimento della FDA dopo un esito negativo dell'EMA.

Per MaaT034, la società ha programmato un incontro pre-IND incentrato sul CMC con la FDA per ottobre 2026. La precisa inquadratura CMC di quell'incontro è rilevante: indica che i controlli di produzione, la caratterizzazione del processo e lo sviluppo dei metodi analitici sono gli elementi limitanti a breve termine per la sottomissione dell'IND negli USA, non il disegno clinico. I direttori QA e i responsabili CMC di programmi di microbioma o biologici comparabili dovrebbero leggere ciò come un promemoria che le agenzie regolatorie stanno esaminando la readiness produttiva già nelle prime fasi dello sviluppo.

Sul piano finanziario, la situazione è vincolata. I ricavi sono scesi a €1,1 milioni nel 1° semestre 2026 rispetto a €2.4 million nel H1 2025, riflettendo in gran parte il passaggio del European Early Access Program a Clinigen in virtù di un accordo di licenza in vigore dal 1° gennaio 2026. La domanda dei pazienti all'interno dell'EAP è rimasta globalmente stabile, ma la struttura dei ricavi è cambiata. La liquidità e gli equivalenti di cassa ammontavano a €17.1 million al 30 giugno 2026, con la runway ora stimata arrivare solo a dicembre 2026 secondo il piano operativo attuale.

La società sta attivamente esplorando opportunità di finanziamento e partnership strategiche. Più di 550 autorizzazioni all'Early Access Program sono state rilasciate in 14 paesi dal 2019, e il dataset real-world CHRONOS, pubblicato in Trapianto di midollo osseo nell'aprile 2026, ha riportato una sopravvivenza globale a 12 mesi del 29% e un GI-ORR a giorno 28 del 37% in pazienti con GI-aGvHD refrattario a steroidi di terza linea trattati al di fuori delle terapie basate sul microbioma, fornendo un contesto comparativo per il disegno dello studio PHOENIX.

L'incontro pre-IND di ottobre 2026 con la FDA sulle attività CMC di MaaT034 servirà come indicatore precoce per valutare se la preparedness produttiva della società può supportare una tempistica credibile per la presentazione dell'IND con la sua attuale posizione di cassa.

Fonte: MaaT Pharma via comunicato stampa aziendale, 29 settembre 2026.