Regeneron ottiene un tasso di risposta del 73% con ubamatamab nello studio di fase 1/2 su LGSOC

Un tasso di risposta obiettiva del 73% in una popolazione fortemente pretrattata indica che l'anticorpo bispecifico di Regeneron MUC16xCD3, ubamatamab, si sta muovendo verso uno studio di conferma di Fase 3 supportato da dati clinici significativi, e che l'infrastruttura di produzione e QA necessaria per sostenere la scalabilità di questo biologico dovrà essere pronta molto prima di una eventuale approvazione.

I dati di uno studio in corso di Fase 1/2 nel carcinoma ovarico ricorrente resistente al platino sono stati presentati in una sessione plenaria late-breaking al Incontro Globale Annuale IGCS 2026. Il sottogruppo LGSOC includeva 19 pazienti che avevano ricevuto una mediana di quattro linee di terapia precedenti. Tra gli 11 pazienti trattati con la dose in monoterapia da 800 mg, lo studio ha registrato un ORR del 73% (IC 95%: 39,0–94,0), una durata mediana della risposta di nove mesi e una sopravvivenza libera da progressione mediana di 11 mesi. Tutte le risposte sono state risposte parziali.

Per contestualizzare, gli ORR storici nel LGSOC avanzato ricorrente con chemioterapia e terapia endocrina sono rimasti al di sotto del 15%. L'unica terapia attualmente approvata presenta un ORR del 44%, ma solo in pazienti selezionati tramite biomarcatori che rappresentano circa il 30% della popolazione LGSOC. Ubamatamab ha ottenuto i suoi risultati senza richiedere la selezione tramite biomarcatori, una distinzione che amplia la popolazione di pazienti eleggibili e non complica né l'arruolamento né i requisiti per un test diagnostico complementare.

Ubamatamab è un anticorpo bispecifico progettato per mettere in contatto le cellule tumorali che esprimono MUC16 con i linfociti T CD3-positivi, promuovendo l'attivazione locale dei T-cell al sito tumorale. La produzione di anticorpi bispecifici comporta una complessità intrinseca: i costrutti a doppia specificità richiedono un bioprocesso a monte strettamente controllato, una rigorosa caratterizzazione delle varianti di carica e protocolli di comparabilità che saranno soggetti a scrutinio secondo 21 CFR Part 211 e le aspettative del sistema di qualità ICH Q10 man mano che il programma transita da Fase 1/2 alla scala di Fase 3.

Regeneron ha già iniziato l'arruolamento di una coorte LGSOC a braccio singolo, potenzialmente registrativa, alla dose di 800 mg e ha indicato che discuterà i dati con la FDA nei prossimi mesi. È inoltre previsto uno studio di conferma randomizzato e controllato di Fase 3. Per i produttori a contratto e i direttori QA coinvolti nei biologici oncologici, le discussioni a breve termine con la FDA saranno un indicatore chiave delle aspettative dell'agenzia riguardo alla convalida dei processi e alle specifiche di rilascio lotto per questa classe di molecole.

Il disegno dello studio di conferma di Fase 3 e l'esito delle discussioni di Regeneron con la FDA definiranno i parametri di convalida del processo che i produttori che supportano questo programma dovranno rispettare prima che venga presentato qualsiasi pacchetto di sottomissione.

Fonte: Regeneron Pharmaceuticals via GlobeNewswire, 1 October 2026.