La FDA accorde une autorisation accélérée à Ultomiris pour la néphropathie à IgA

La U.S. Food and Drug Administration a accordé une approbation accélérée à Ultomiris (ravulizumab-cwvz), développé par Alexion, AstraZeneca Rare Disease, pour le traitement de la néphropathie à IgA (IgAN) chez l’adulte à risque d’évolution rapide de la maladie.

L’IgAN, également connue sous le nom de maladie de Berger, est une affection rénale chronique causée par des dépôts d’immunoglobuline A dans les reins, entraînant une inflammation et une perte progressive de la fonction rénale. La maladie touche environ 130 000 personnes aux États-Unis et demeure une cause majeure d’insuffisance rénale parmi les maladies glomérulaires primaires.

Ultomiris est un inhibiteur du complément C5 à longue durée d’action administré par voie intraveineuse toutes les huit semaines après une dose de charge. L’approbation accélérée de la FDA était fondée sur la réduction de la protéinurie, un critère substitut raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique. Des essais de confirmation sont requis pour vérifier et préciser le bénéfice clinique du médicament.

L’approbation étend les indications existantes d’Ultomiris, qui est déjà approuvé pour l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, le syndrome hémolytique et urémique atypique, la myasthénie généralisée et le trouble du spectre de la neuromyélite optique.

En tant qu’inhibiteur du complément, Ultomiris comporte un avertissement encadré (boxed warning) concernant les infections méningococciques graves. Les patients doivent être vaccinés contre la maladie à méningocoque au moins deux semaines avant d’initier le traitement ou recevoir des antibiotiques prophylactiques si le médicament doit être commencé plus tôt.

La voie d’approbation accélérée permet à la FDA d’approuver des médicaments pour des affections graves sur la base d’un critère substitut ou clinique intermédiaire pendant que des preuves de confirmation post-commercialisation sont recueillies, aidant ainsi les patients à accéder plus tôt à des thérapies prometteuses en cours de développement.