Regeneron obtient un taux de réponse de 73 % avec ubamatamab dans l'essai de phase 1/2 sur LGSOC

Un taux de réponse objective de 73 % dans une population fortement prétraitée indique que l'anticorps bispécifique de Regeneron, MUC16xCD3, ubamatamab, progresse vers un essai de confirmation de Phase 3 soutenu par des données cliniques significatives, et que l'infrastructure de fabrication et d'assurance qualité nécessaire pour supporter la montée en puissance de ce biologique devra être en place bien avant toute approbation potentielle.

Des données d'un essai en cours de Phase 1/2 chez des patientes atteintes d'un cancer ovarien récurrent résistant au platine ont été présentées lors d'une session plénière de dernière minute au Réunion mondiale annuelle IGCS 2026. Le sous-ensemble LGSOC comprenait 19 patientes ayant reçu une médiane de quatre lignes de traitement antérieures. Parmi les 11 patientes traitées à la dose de 800 mg en monothérapie, l'essai a enregistré un ORR de 73 % (IC 95 % : 39,0–94,0), une durée médiane de réponse de neuf mois et une survie sans progression médiane de 11 mois. Toutes les réponses étaient des réponses partielles.

Pour situer les choses, les ORR historiques dans les LGSOC avancés récurrents traités par chimiothérapie et hormonothérapie sont restés inférieurs à 15 %. La seule thérapie actuellement approuvée présente un ORR de 44 %, mais seulement chez des patientes sélectionnées par biomarqueur représentant environ 30 % de la population LGSOC. Ubamatamab a obtenu ses résultats sans nécessiter de sélection par biomarqueur, distinction qui élargit la population éligible et ne complique ni le recrutement ni les exigences de diagnostic compagnon.

Ubamatamab est un anticorps bispécifique conçu pour rapprocher les cellules tumorales exprimant MUC16 et les lymphocytes T CD3-positifs, induisant une activation locale des T cells au site tumoral. La fabrication d'anticorps bispécifiques comporte une complexité inhérente : les constructions à double spécificité exigent un biotraitement en amont strictement contrôlé, une caractérisation rigoureuse des variantes de charge et des protocoles de comparabilité qui seront soumis à un examen approfondi dans le cadre des attentes du système qualité de 21 CFR Part 211 et d'ICH Q10 lors de la transition du programme de la Phase 1/2 à l'échelle de la Phase 3.

Regeneron a déjà commencé à enrôler une cohorte LGSOC en simple bras, potentiellement enregistrable, à la dose de 800 mg et a indiqué qu'elle discutera des données avec la FDA dans les mois à venir. Un essai confirmatoire randomisé contrôlé de Phase 3 est également prévu. Pour les fabricants sous contrat et les directeurs AQ impliqués dans les biologiques oncologiques, les discussions FDA à court terme seront un indicateur clé des attentes de l'agence en matière de validation des procédés et de spécifications de libération de lots pour cette classe de molécules.

La conception de l'essai confirmatoire de Phase 3 et l'issue des discussions de Regeneron avec la FDA définiront les références de validation des procédés que les fabricants soutenant ce programme devront atteindre avant tout dépôt de dossier.

Source : Regeneron Pharmaceuticals via GlobeNewswire, 1er octobre 2026.