La FDA concede l'approvazione accelerata a Ultomiris per la nefropatia da IgA

La U.S. Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione accelerata a Ultomiris (ravulizumab-cwvz), sviluppato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, per il trattamento della nefrite da IgA (IgAN) negli adulti a rischio di rapida progressione della malattia.

La IgAN, nota anche come malattia di Berger, è una patologia renale cronica causata da depositi di immunoglobulina A nei reni, che porta a infiammazione e perdita progressiva della funzione renale. La malattia colpisce circa 130.000 persone negli Stati Uniti e rimane una delle principali cause di insufficienza renale tra le glomerulonefriti primarie.

Ultomiris è un inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione somministrato per via endovenosa ogni otto settimane dopo una dose di carico. L'approvazione accelerata della FDA si è basata sulla riduzione della proteinuria, un endpoint surrogato ragionevolmente probabile predittore di beneficio clinico. Sono necessari studi di conferma per verificare e descrivere il beneficio clinico del farmaco.

L'approvazione amplia le indicazioni esistenti per Ultomiris, già approvato per porpora emolitica parossistica notturna, sindrome emolitico-uremica atipica, miastenia gravis generalizzata e disturbo dello spettro della neuromielite ottica.

In quanto inibitore del complemento, Ultomiris riporta un'avvertenza in box relativo a gravi infezioni meningococciche. I pazienti devono essere vaccinati contro la malattia meningococcica almeno due settimane prima dell'inizio del trattamento o ricevere antibiotici profilattici se il farmaco deve essere iniziato prima.

La procedura di approvazione accelerata consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi basandosi su un endpoint surrogato o intermedio clinico mentre vengono raccolte prove di conferma post-marketing, aiutando i pazienti ad accedere prima a terapie promettenti nel corso dello sviluppo.