5 casi di studio che mostrano come l'AI migliori la prevedibilità nello sviluppo dei farmaci

L’intelligenza artificiale sta diventando una delle tecnologie più influenti nell’industria farmaceutica, soprattutto quando si tratta di migliorare la prevedibilità. Lo sviluppo di farmaci è sempre stato un processo lungo, costoso e complesso, che spesso richiede più di un decennio e miliardi di dollari per portare una singola terapia sul mercato. AI nello sviluppo di farmaci viene sempre più utilizzata per migliorare il processo decisionale nell’R&S.

Uno dei maggiori contributori a queste difficoltà è l’imprevedibilità — risposte ai farmaci imprevedibili, risultati clinici imprevedibili, rischi di tossicità imprevedibili e insuccessi imprevedibili nei trial. L’AI sta contribuendo a cambiare questo quadro.

,Analizzando enormi set di dati, identificando pattern nascosti e generando previsioni basate sui dati, l’AI rende possibile anticipare i risultati prima e con maggiore accuratezza rispetto ai metodi tradizionali. 

Molte aziende farmaceutiche, istituti di ricerca e startup biotecnologiche lo hanno già dimostrato in scenari reali. Di seguito sono riportati cinque casi studio convincenti che mostrano come l’AI migliori significativamente la prevedibilità nella scoperta e nello sviluppo di farmaci. Apprendimento automatico modelli svolgono un ruolo centrale nel migliorare l’accuratezza predittiva.

1) Predire le interazioni farmaco-target con l’AI: il caso BenevolentAI

Una delle principali sfide nelle prime fasi dello sviluppo di farmaci è stabilire se una molecola interagirà con un target biologico nel modo desiderato. Tradizionalmente, ciò comportava mesi di test di laboratorio e molteplici cicli di tentativi ed errori. BenevolentAI, una società leader nella scoperta di farmaci guidata dall’AI, ha dimostrato come l’apprendimento automatico possa accelerare e migliorare questo processo. 

La piattaforma AI dell’azienda integra grandi volumi di letteratura scientifica, dati clinici, informazioni biochimiche e dataset genomici per identificare nuove relazioni tra malattie, target e molecole. Uno dei loro risultati più notevoli è avvenuto durante la pandemia di COVID-19.

Utilizzando il loro sistema AI, BenevolentAI ha rapidamente previsto che il baricitinib, un farmaco originariamente approvato per l’artrite reumatoide, potesse inibire l’ingresso del virus SARS-CoV-2 bersagliando specifiche vie coinvolte nell’infezione. 

Nel giro di pochi giorni, il sistema AI ha identificato il candidato farmaco, che in seguito ha mostrato risultati positivi nei trial clinici e ha ricevuto l’approvazione normativa per il trattamento del COVID-19 in più regioni. Questo caso evidenzia come l’AI possa accelerare notevolmente la generazione di ipotesi, migliorare l’accuratezza delle previsioni farmaco-target e aiutare a identificare terapie valide in tempi record. Identificazione dei target con l’AI sta migliorando sempre più la prevedibilità nelle prime fasi della scoperta di farmaci.

2) Migliorare gli esiti dei trial clinici con l’AI: lo studio Medidata Rave Omics

I trial clinici sono una delle fasi più rischiose e imprevedibili dello sviluppo di farmaci. La maggior parte degli insuccessi avviene perché le risposte dei pazienti differiscono dalle aspettative. Medidata, una società di Dassault Systèmes, ha dimostrato come l’AI possa aumentare la prevedibilità nei trial attraverso un caso studio che ha utilizzato la sua piattaforma Rave Omics.

Nei trial oncologici, le popolazioni di pazienti sono spesso geneticamente diverse, il che significa che lo stesso farmaco può funzionare benissimo per alcuni pazienti e per nulla per altri.  Medidata ha utilizzato l’AI per analizzare dati genomici e clinici dei partecipanti al trial per identificare sottogruppi molecolari probabilmente rispondenti al trattamento.

In uno studio su un farmaco oncologico che in precedenza non aveva raggiunto gli endpoint, il sistema Rave Omics ha scoperto specifiche firme genetiche fortemente associate a una risposta positiva al farmaco. Quando i ricercatori hanno rivalutato i dati, hanno constatato che il farmaco era altamente efficace in questo sottogruppo. 

Questa intuizione ha permesso una migliore stratificazione dei pazienti e la riprogettazione del trial, che ha mostrato risultati migliorati. Il caso dimostra come l’AI possa aiutare a prevedere quali pazienti beneficeranno di una terapia, riducendo così i tassi di insuccesso dei trial e migliorando l’efficienza dello sviluppo clinico. L’AI nei trial clinici sta rendendo possibile una migliore stratificazione dei pazienti e la previsione degli esiti.

3) Predire i rischi di tossicità e sicurezza: l’esempio di Insilico Medicine

La tossicità imprevista è una delle ragioni più comuni per cui i candidati farmaci falliscono nelle fasi precliniche e cliniche. Insilico Medicine ha mostrato come la predizione della tossicità guidata dall’AI possa ridurre questa incertezza. L’azienda utilizza modelli di deep learning addestrati su vasti dataset tossicologici per prevedere potenziali problemi di sicurezza molto prima che una molecola raggiunga studi su animali o trial umani. 

In uno dei loro casi studio, Insilico ha sviluppato un modello in grado di prevedere l’epatotossicità (tossicità epatica) utilizzando dati biologici, chimici ed di espressione genica. Testato su nuovi composti, il modello AI ha segnalato con precisione le molecole che probabilmente avrebbero causato effetti collaterali a carico del fegato.

Questo ha permesso ai ricercatori di evitare costosi insuccessi eliminando precocemente i candidati non sicuri e dando priorità ad alternative più sicure. 

La stessa piattaforma AI è stata inoltre utilizzata per progettare nuove molecole con rischi di tossicità ridotti. Questo esempio reale mostra come l’AI aumenti la prevedibilità nella valutazione della sicurezza, aiutando in ultima analisi le aziende farmaceutiche a prendere decisioni più intelligenti e a tutelare il benessere dei pazienti. La predizione della tossicità con l’AI sta contribuendo a ridurre gli insuccessi di sicurezza in fase avanzata.

4) Migliorare il successo nell’identificazione dei target: il caso Genentech–GNS Healthcare

Selezionare il target giusto è uno dei predittori più importanti di successo nello sviluppo di farmaci. Se il target è poco compreso o biologicamente irrilevante, anche i migliori candidati falliranno. Genentech, membro del Roche Group, ha collaborato con GNS Healthcare (ora nota come Aitia) per utilizzare l’AI e la modellizzazione causale nello studio della sclerosi multipla (SM). 

L'obiettivo era identificare vie biologiche che contribuiscono alla progressione della malattia e individuare potenziali bersagli terapeutici. Utilizzando modelli causali di AI addestrati su dati reali dei pazienti, genomica, risultati di laboratorio, imaging e informazioni longitudinali sulla progressione della malattia, Genentech e GNS hanno scoperto un insieme di biomarcatori precedentemente trascurati fortemente associati alla progressione della SM. 

Il modello di AI ha previsto come la modifica di determinate vie potesse alterare il decorso della malattia, aiutando i ricercatori a dare priorità ai bersagli con la più alta probabilità di successo. Questo lavoro ha fornito approfondimenti azionabili che i modelli statistici tradizionali non riuscivano a rilevare.

È un potente esempio di come l'AI migliori la prevedibilità nelle fasi iniziali potenziando la selezione dei bersagli, riducendo l'incertezza scientifica e concentrando gli sforzi di ricerca dove contano di più.

5) Accelerare la scoperta di farmaci end-to-end: il caso Exscientia–Sumitomo Dainippon

Exscientia, un'azienda di progettazione di farmaci guidata dall'AI, ha dimostrato ripetutamente che l'AI può migliorare tempi, accuratezza e prevedibilità lungo l'intera pipeline di scoperta dei farmaci. Uno dei loro case study più noti è la partnership con Sumitomo Dainippon Pharma, che ha portato al primo candidato farmaco al mondo progettato con l'AI ad entrare in sperimentazioni cliniche. 

Il sistema di AI ha analizzato milioni di progettazioni molecolari, previsto le loro proprietà, valutato potenziali effetti off-target e simulato come ogni molecola potrebbe comportarsi nel corpo umano. Questo ha permesso ai ricercatori di identificare candidati promettenti molto più rapidamente rispetto ai metodi tradizionali.

Il candidato farmaco, DSP-1181, mirato al disturbo ossessivo-compulsivo (DOC), è passato dall'avvio del progetto all'ingresso in sperimentazioni cliniche in meno di 12 mesi, un processo che normalmente richiede quattro o cinque anni. 

Questa drammatica accelerazione è stata possibile perché il modello di AI ha migliorato la prevedibilità in ogni punto decisionale, dalla progettazione e ottimizzazione molecolare alla valutazione preclinica. Questo traguardo ha dimostrato come l'AI possa trasformare i tempi della scoperta di farmaci e aumentare la probabilità che i candidati selezionati abbiano successo nello sviluppo successivo.

In conclusione

In questi cinque case study emerge un tema chiaro: l'AI sta trasformando lo sviluppo dei farmaci migliorando la prevedibilità. Che si tratti di identificare i bersagli giusti, progettare molecole più sicure, selezionare le popolazioni di pazienti appropriate o prevedere gli esiti clinici, l'AI aiuta i ricercatori a prendere decisioni più informate nelle prime fasi del processo.

Questi miglioramenti riducono gli elevati tassi di insuccesso tradizionalmente osservati nella R&S farmaceutica e portano a uno sviluppo più rapido ed efficiente di nuove terapie. Analisi predittiva in ambito farmaceutico sta diventando un fattore chiave per l'efficienza della R&S. 

Man mano che più aziende implementano tecnologie AI e generano dati di qualità superiore, la prevedibilità nello sviluppo dei farmaci continuerà a migliorare. Ciò che un tempo richiedeva anni di ricerca manuale può ora essere realizzato in giorni, e ciò che una volta si basava su assunzioni può ora essere guidato dai dati. Trasformazione digitale nel settore farmaceutico sta permettendo all'AI di scalare all'interno delle organizzazioni.

L'AI non è solo uno strumento per l'automazione, è un catalizzatore per uno sviluppo di farmaci più intelligente, affidabile e innovativo. Il futuro della R&S farmaceutica sarà costruito sull'intelligenza predittiva, e questi case study mostrano che la trasformazione è già iniziata.

Domande frequenti

1: In che modo l'AI migliora la prevedibilità nello sviluppo dei farmaci?

L'AI migliora la prevedibilità analizzando set di dati massivi come informazioni genomiche, registri di sperimentazioni cliniche, strutture chimiche ed evidenze del mondo reale per identificare pattern nascosti che gli esseri umani potrebbero non rilevare. Con modelli di machine learning, i ricercatori possono prevedere come un farmaco interagirà con un bersaglio, come i pazienti potrebbero rispondere e se una molecola potrebbe causare tossicità. Questo riduce l'incertezza in ogni fase, dalla scoperta iniziale alle sperimentazioni cliniche, e aiuta le aziende a prendere decisioni più rapide e basate sui dati.

2: Perché l'AI è importante per ridurre i fallimenti nello sviluppo di farmaci?

Una ragione principale dei fallimenti nello sviluppo dei farmaci è l'imprevedibilità, soprattutto riguardo alla sicurezza, all'efficacia e alla risposta dei pazienti. Gli strumenti di AI possono prevedere le interazioni farmaco-bersaglio, identificare sottogruppi genetici che probabilmente trarranno beneficio dal trattamento e segnalare precocemente rischi di tossicità. Individuando i problemi prima che si aggravino, l'AI aiuta a eliminare i candidati deboli più rapidamente e a perfezionare il disegno delle sperimentazioni cliniche. Questo alla fine riduce i tassi di insuccesso e fa risparmiare tempo e costi significativi.

3: Quali sono alcuni esempi reali di AI che migliora lo sviluppo dei farmaci?

Diversi case study reali mostrano l'impatto dell'AI. BenevolentAI ha identificato in pochi giorni un farmaco approvato (baricitinib) come potenziale terapia per COVID-19. Medidata ha utilizzato l'AI per trovare sottogruppi genetici che rispondono meglio a specifici trattamenti oncologici, migliorando gli esiti delle sperimentazioni cliniche. Insilico Medicine ha previsto precocemente i rischi di tossicità, mentre Genentech ha usato l'AI causale per individuare nuovi biomarcatori per la SM. Exscientia ha persino prodotto il primo candidato farmaco al mondo progettato con l'AI ad entrare in sperimentazioni cliniche. Questi esempi dimostrano come l'AI migliori l'accuratezza, acceleri i tempi e rafforzi il processo decisionale lungo tutta la pipeline.